[发明专利]可电离的阳离子脂质在审
| 申请号： | 201380026332.0 | 申请日： | 2013-03-29 |
| 公开（公告）号： | CN104334161A | 公开（公告）日： | 2015-02-04 |
| 发明（设计）人： | F·德罗莎;B·C·吉尔德;M·哈特莱因 | 申请（专利权）人： | 夏尔人类遗传性治疗公司 |
| 主分类号： | A61K9/127 | 分类号： | A61K9/127 |
| 代理公司： | 北京商专永信知识产权代理事务所(普通合伙) 11400 | 代理人： | 邬玥;葛强 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 电离 阳离子 | ||
1.一种具有以下结构的化合物：
其中R1和R2均独立地选自氢，可任选地取代的、可变的饱和或不饱和C1-C20烷基，和可任选地取代的、可变的饱和或不饱和C6-C20酰基；
其中L1和L2均独立地选自可任选地取代的C1-C30烷基，可任选地取代的、可变的不饱和C1-C30烯基，和可任选地取代的C1-C30炔基；
其中m和o均独立地选自0，和任意的正整数；以及
其中n为0或任意的正整数。
2.权利要求1所述的化合物，其中R1和R2均为甲基。
3.权利要求1所述的化合物，其中L1和L2均为可任选地取代的、多不饱和C6-C20烯基。
4.权利要求1所述的化合物，其中L1和L2均为可任选地取代的、多不饱和C18烯基。
5.权利要求4所述的化合物，其中L1和L2均为未被取代的、多不饱和C18烯基。
6.权利要求1所述的化合物，其中L1和L2均为可任选地取代的十八碳-9，12-二烯。
7.权利要求5所述的化合物，其中L1和L2均为可任选地取代的十八碳-9，12-二烯。
8.权利要求1所述的化合物，其中m为3。
9.权利要求1所述的化合物，其中n为1。
10.权利要求9所述的化合物，其中n为顺式异构体。
11.权利要求9所述的化合物，其中n为反式异构体。
12.权利要求1所述的化合物，其中o为0。
13.权利要求1所述的化合物，其中R1和R2均为甲基；其中L1和L2均为十八碳-9，12-二烯；其中m为3；其中n为1；以及其中o为0。
14.权利要求13所述的化合物，其中n为顺式异构体。
15.权利要求13所述的化合物，其中n为反式异构体。
16.一种包括权利要求1所述的化合物的药物组合物。
17.权利要求16所述的药物组合物，其进一步包括选自阳离子脂质、PEG改性的脂质、非阳离子脂质和辅助脂质中的一种或多种化合物。
18.权利要求16所述的药物组合物，其进一步包括一种或多种多核苷酸。
19.权利要求18所述的药物组合物，其中所述的一种或多种多核苷酸包括化学改性。
20.权利要求18所述的药物组合物，其中所述的一种或多种多核苷酸包括一种或多种锁核酸(LNA)。
21.权利要求18所述的药物组合物，其中所述的一种或多种多核苷酸选自DNA、RNA、反义寡核苷酸、siRNA、miRNA、snRNA、snoRNA、mRNA及它们的组合。
22.权利要求18所述的药物组合物，其中所述的一种或多种多核苷酸包括mRNA。
23.权利要求22所述的药物组合物，其中所述的mRNA编码了酶或蛋白质。
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