[发明专利]用于治疗杜兴型肌营养不良症和贝克型肌营养不良症的具有改善特性的RNA调节性寡核苷酸有效
| 申请号： | 201380018177.8 | 申请日： | 2013-01-28 |
| 公开（公告）号： | CN104203289B | 公开（公告）日： | 2020-11-03 |
| 发明（设计）人： | 彼得·克里斯蒂安·德菲瑟;朱迪思·克里斯蒂娜·西奥多拉·范多伊特科姆 | 申请（专利权）人： | 比奥马林技术公司 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;A61P21/00 |
| 代理公司： | 北京康信知识产权代理有限责任公司 11240 | 代理人： | 余刚;张英 |
| 地址： | 荷兰*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明提供改善的寡核苷酸和其用于治疗、缓解、预防和/或延迟DMD或BMD的应用。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 治疗 杜兴型肌 营养不良 贝克 具有 改善 特性 rna 调节 寡核苷酸 | ||
【主权项】：
一种寡核苷酸，包含2’‑O‑甲基RNA单体和硫代磷酸酯骨架并且包含5‑甲基尿嘧啶和/或5‑甲基胞嘧啶和/或2,6‑二氨基嘌呤碱基，用于治疗杜兴型肌营养不良症和贝克型肌营养不良症。
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