[发明专利]使用特异性的基于壳聚糖的纳米复合物用于有效并安全递送siRNA的组合物和方法无效
| 申请号： | 201280036662.3 | 申请日： | 2012-05-24 |
| 公开（公告）号： | CN103889457A | 公开（公告）日： | 2014-06-25 |
| 发明（设计）人： | 阿卜杜拉扎克·马尔祖基;迈克尔·D·布施曼 | 申请（专利权）人： | 波利威乐赞助有限公司 |
| 主分类号： | A61K47/36 | 分类号： | A61K47/36;A61K31/713;A61P3/10;A61P35/00;A61P9/10 |
| 代理公司： | 北京康信知识产权代理有限责任公司 11240 | 代理人： | 余刚;张英 |
| 地址： | 加拿大*** | 国省代码： | 加拿大;CA |
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| 摘要： | 公开了通过使用壳聚糖的非病毒递送系统的特定制剂用于在体内和体外将治疗性的RNAi诱导性核酸有效递送至细胞的组合物和方法。具体地，组合物包含核酸和具有以下理化性质的特定的壳聚糖：数均分子量在5kDa至200kDa之间、去乙酰化程度在80%至95%之间、并且壳聚糖胺与核酸磷酸酯之比小于20。 | ||
| 搜索关键词： | 使用 特异性 基于 聚糖 纳米 复合物 用于 有效 安全 递送 sirna 组合 方法 | ||
【主权项】：
一种用于抑制体内基因表达的组合物，包含壳聚糖和抗所述基因的RNAi诱导性核酸序列，其中，所述壳聚糖具有5kDa至200kDa的分子量（Mn）、80%至95%的去乙酰化程度（DDA），并且其中壳聚糖胺与核酸磷酸酯的比（N:P）小于20。
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