[发明专利]治疗眼部疾病的方法有效
| 申请号： | 201210278029.7 | 申请日： | 2009-10-22 |
| 公开（公告）号： | CN102994500A | 公开（公告）日： | 2013-03-27 |
| 发明（设计）人： | E·法因施泰因;E·艾伯特;I·梅特;A·巴-伊兰;I·斯皮瓦克;H·卡林斯基;N·斯拉格尔 | 申请（专利权）人： | 夸克医药公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;A61K48/00;A61P27/02;A61P27/06;A61P9/10 |
| 代理公司： | 中国国际贸易促进委员会专利商标事务所 11038 | 代理人： | 罗菊华 |
| 地址： | 美国加*** | 国省代码： | 美国;US |
| 权利要求书： | 查看更多 | 说明书： | 查看更多 |
| 摘要： | 本发明涉及一种抑制受试者视网膜神经节细胞缺失的组合物和方法，包括向受试者眼睛表面局部无创伤性地向受试者眼睛表面施用眼科组合物，所述眼科组合包含治疗有效量的至少一种siRNA；所述siRNA下调与视网膜神经节细胞缺失相关的目标基因表达，从而抑制受试者视网膜神经节细胞的缺失。本发明的方法还涉及一种具有结构基序的化学修饰siRNA化合物的用途，所述结构基序下调在哺乳动物眼睛视网膜组织表达的人类基因的表达。 | ||
| 搜索关键词： | 治疗 眼部 疾病 方法 | ||
【主权项】：
具有如下结构的双链RNA化合物：5’iB‑GCCAGAAUGUGGAACUCCU 3'（正义链；SEQ ID NO:503）3'CGGUCUUACACCUUGAGGA 5'（反义链；SEQ ID NO:1004）其中每一个A、C、U和G是核糖核苷酸，并且每一个连续核糖核苷酸通过磷酸二酯键与下一个核糖核苷酸连接；其中正义链包括，从5’末端数，在位点1、2、3、4、5、6、7、8、9、10、11、12、13、14、15、16、17和19的非修饰核糖核苷酸，位点18的L‑脱氧胞苷，和在5’末端共价连接的反向脱氧脱碱基（iB）；并且其中反义链包括，从5’末端数，在位点2、4、6、8、11、13、15、17和19的2’‑O‑Me糖基修饰核糖核苷酸，以及在位点1、3、5、7、9、10、12、14、16和18的非修饰核糖核苷酸。
下载完整专利技术内容需要扣除积分，VIP会员可以免费下载。
该专利技术资料仅供研究查看技术是否侵权等信息，商用须获得专利权人授权。该专利全部权利属于夸克医药公司，未经夸克医药公司许可，擅自商用是侵权行为。如果您想购买此专利、获得商业授权和技术合作，请联系【客服】
本文链接：http://www.vipzhuanli.com/patent/201210278029.7/，转载请声明来源钻瓜专利网。
- 上一篇：节能空调器
- 下一篇：含吗啉离子液体及其制备方法、电解液及其应用
