[发明专利]稳定的α-半乳糖苷酶及其用途有效
| 申请号： | 201180022145.6 | 申请日： | 2011-03-02 |
| 公开（公告）号： | CN102933707A | 公开（公告）日： | 2013-02-13 |
| 发明（设计）人： | 阿维多尔·舒尔曼;伊利亚·鲁德费尔;泰里拉·本-摩西;塔利亚·谢赫提尔;亚尼瓦·阿聚莱;约瑟夫·沙尔提埃尔;塔利·基日涅尔 | 申请（专利权）人： | 普罗塔里克斯有限公司 |
| 主分类号： | C12N9/40 | 分类号： | C12N9/40 |
| 代理公司： | 北京康信知识产权代理有限责任公司 11240 | 代理人： | 张英;王玉桂 |
| 地址： | 以色列*** | 国省代码： | 以色列;IL |
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| 摘要： | 本文公开了多聚蛋白质结构，包括通过连接部分彼此共价地连接的至少两个α-半乳糖苷酶单体，以及制备其的方法，和通过给予多聚蛋白质结构来治疗法布里病的方法。在溶酶体条件下和血清环境两者中，公开的多聚蛋白质结构在增强的活性和/或较长的持久活性方面表现出改进的性能。 | ||
| 搜索关键词： | 稳定 半乳糖 及其 用途 | ||
【主权项】：
一种多聚蛋白质结构，包括通过连接部分彼此共价连接的至少两个α‑半乳糖苷酶单体，所述多聚蛋白质结构呈现选自由以下组成的组中的特征：（a）在使所述多聚蛋白质结构经受人类血浆条件1小时后的α‑半乳糖苷酶活性比在使天然α‑半乳糖苷酶经受所述人类血浆条件1小时后的所述天然α‑半乳糖苷酶的活性高至少10％；（b）在使所述多聚蛋白质结构经受人类血浆条件1小时后的α‑半乳糖苷酶活性减少的百分数比在使所述天然α‑半乳糖苷酶经受所述人类血浆条件1小时后的所述天然α‑半乳糖苷酶活性减少的百分数低至少10％；（c）在使所述多聚蛋白质结构经受人类血浆条件1小时后α‑半乳糖苷酶活性基本上保持不变；（d）在使所述多聚蛋白质结构经受溶酶体条件1周后α‑半乳糖苷酶活性比在使所述天然α‑半乳糖苷酶经受所述溶酶体条件1周后所述天然α‑半乳糖苷酶的活性高至少10％；（e）在使所述多聚蛋白质结构经受溶酶体条件1天后α‑半乳糖苷酶活性减少的百分数比在使所述天然α‑半乳糖苷酶经受所述溶酶体条件1天后所述天然α‑半乳糖苷酶的活性减少的百分数低至少10％；（f）在使所述多聚蛋白质结构经受溶酶体条件1天后α‑半乳糖苷酶活性基本上保持不变；（g）在使所述多聚蛋白质结构经受溶酶体条件后即刻的α‑半乳糖苷酶活性比在使所述蛋白质的所述天然形式经受所述溶酶体条件后即刻的天然α‑半乳糖苷酶的活性高至少10％；（h）在使所述多聚蛋白质结构经受具有7的pH和37℃的温度的水溶液后即刻α‑半乳糖苷酶活性比在使所述天然α‑半乳糖苷酶经受具有7的pH和37℃的温度的所述水溶液后即刻天然α‑半乳糖苷酶的活性高至少10％；以及（i）在生理系统中的循环半衰期比所述天然α‑半乳糖苷酶的循环半衰期高至少20％。
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