[发明专利]使用AAV载体的全身给药向视网膜递送广泛的基因在审
| 申请号： | 201080040187.8 | 申请日： | 2010-07-30 |
| 公开（公告）号： | CN102498213A | 公开（公告）日： | 2012-06-13 |
| 发明（设计）人： | 马丁·巴卡茨 | 申请（专利权）人： | 肌肉学研究协会;吉尼松公司;法国国家科学研究中心;法国国家卫生及研究医学协会;巴黎第六大学 |
| 主分类号： | C12N15/864 | 分类号： | C12N15/864;A61K48/00 |
| 代理公司： | 中原信达知识产权代理有限责任公司 11219 | 代理人： | 张颖;樊卫民 |
| 地址： | 法国*** | 国省代码： | 法国;FR |
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| 摘要： | 本发明涉及组合物和方法，特别是基于scAAV的全身给药的方法，用于将基因递送至哺乳动物的视网膜的细胞，并且特别是递送至感光细胞、神经节细胞、神经胶质细胞、内核层细胞或视网膜色素上皮的细胞。 | ||
| 搜索关键词： | 使用 aav 载体 全身 视网膜 递送 广泛 基因 | ||
【主权项】：
一种包含目的治疗基因的双链自身互补型AAV(scAAV)载体，通过将所述scAAV载体全身给药于需要其的对象用于治疗眼睛的病症、优选视网膜的病症。
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