[发明专利]用于抑制RTP801的新型siRNA化合物

摘要

本发明提供了靶向RTP801的经化学修饰的siRNA化合物和包括其的药物组合物，用于治疗微血管病症、眼疾病、听力损害、神经变性疾病和病症、脊髓损伤和呼吸病状。

主权项

具有下述结构的化合物：5’(N)x‑Z 3’(反义链)3’Z’‑(N’)y‑z”5’(有义链)其中N和N’各自是可以是未经修饰的或经修饰的核糖核苷酸，或非常规部分；其中(N)x和(N’)y各自是其中每个连续N或N’通过共价键与下一个N或N’连接的寡核苷酸；其中Z和Z’可以存在或不存在，但如果存在，那么独立地是在它存在于其中的链的3′末端上共价附着的1‑5个连续核苷酸；其中z”可以存在或不存在，但如果存在，那么是在(N’)y的5′末端上共价附着的加帽部分；其中各自x＝y＝19；其中(N)x包括至少一个2’O甲基糖修饰的核糖核苷酸；其中在(N’)y中包括在3′末端或3′次末端位置的至少一个中的镜象核苷酸；和其中(N)x的序列显示于SEQ ID NO：16和SEQ ID NO：1243的任何一个中。