[发明专利]突触核蛋白病的治疗有效

专利信息
申请号: 200880025136.0 申请日: 2008-05-16
公开(公告)号: CN101754682A 公开(公告)日: 2010-06-23
发明(设计)人: M·施罗斯-马赫;V·库伦;L·施哈布丁;S·H·程 申请(专利权)人: 布里格姆妇女医院
主分类号: A01N43/62 分类号: A01N43/62
代理公司: 中国专利代理(香港)有限公司 72001 代理人: 权陆军;郭文洁
地址: 美国麻*** 国省代码: 美国;US
权利要求书: 查看更多 说明书: 查看更多
摘要: 发明一般地涉及在临床上未诊断为溶酶体贮积病的受试者中治疗突触核蛋白病,以及相关的制造药物的方法和筛选方法。
搜索关键词: 突触 核蛋白 治疗
【主权项】:
一种治疗患有突触核蛋白病、而不患有临床上诊断的溶酶体贮积病的受试者的方法,所述方法包括以有效降低所述受试者的中枢或外周神经系统、或这两者中、或受试者的溶酶体区室中α-突触核蛋白的水平的量向受试者施用以下的任何一种或更多种:酸性β-葡糖脑苷脂酶(GBA)多肽,编码酸性β-葡糖脑苷脂酶(GBA)多肽的多核苷酸,GBA多肽活化多肽,编码GBA多肽活化试剂的多核苷酸,组织蛋白酶D多肽,组织蛋白酶原D多肽,和编码组织蛋白酶D或组织蛋白酶原D多肽的多核苷酸。
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