[发明专利]一种多聚谷氨酰胺疾病的转基因小鼠模型、培育方法及用于治疗该疾病的药物无效
| 申请号： | 200610023255.5 | 申请日： | 2006-01-12 |
| 公开（公告）号： | CN1840205A | 公开（公告）日： | 2006-10-04 |
| 发明（设计）人： | 许田;应明耀;韩珉;吴晓晖;徐人尔;庄原;朱化星 | 申请（专利权）人： | 复旦大学 |
| 主分类号： | A61K49/00 | 分类号： | A61K49/00;A61K31/19;A61P25/00;A61P25/28;A61P25/16 |
| 代理公司： | 上海正旦专利代理有限公司 | 代理人： | 姚静芳 |
| 地址： | 20043*** | 国省代码： | 上海;31 |
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| 摘要： | 本发明涉及一种多聚谷氨酰胺疾病(DRPLA)的转基因小鼠模型、培养方法及用于治疗该疾病的药物。DRPLA是一类由致病基因中编码谷氨酰胺的CAG重复序列异常扩增而造成的神经退行性疾病。本发明建立了DRPLA的转基因小鼠模型，并获得了该模型的培养方法，由此得到治疗DRPLA疾病的药物——丁酸钠，从而达到利用改变转录调控治疗DRPLA疾病的目的。 | ||
| 搜索关键词： | 一种 谷氨酰胺 疾病 转基因 小鼠 模型 培育 方法 用于 治疗 药物 | ||
【主权项】：
1、一种多聚谷氨酰胺疾病即DRPLA的转基因小鼠模型，其特征是用带有118个CAG重复的人类全长atrophin-1 cDNA，以neuron-specific enolase(NSE)基因的启动子驱动转基因的表达，建立了神经元特异性表达突变Atrophin-1蛋白的转基因小鼠——Atro-118Q。
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