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[发明专利]靶向肌肉疾病中肌肉的优化基因疗法-CN202080097838.0在审
发明人： P·T·马丁 -专利权人：全国儿童医院研究所
申请日： 2020-12-21 - 公布日： 2022-12-23 - 主分类号： C12N15/86 文献下载
摘要：本公开提供了基因治疗载体，诸如腺相关病毒(AAV)，其经过优化以用于将转基因递送至肌肉。优化的载体含有：组成型或肌肉特异性启动子，分别用于递送全身或骨骼肌/心肌特异性转基因表达，并与转基因cDNA结合，用正常基因拷贝替换肌肉疾病中发现的基因突变；内部核糖体进入位点(IRES)，以允许从同一转录物中产生第二种蛋白质；以及肌肉生长因子，用于建立新的肌肉生长和力量。例如，本公开提供了基因治疗载体，诸如重组腺相关病毒(rAAV)，其被设计成用于治疗GNE肌病，其中rAAV单独或与肌肉生长因子或肌肉转分化因子结合表达UDP‑GlcNAc‑差向异构酶/ManNAc‑6。所提供的AAV取代了突变的GNE基因表达，同时表达了刺激肌肉生长的蛋白质。
靶向肌肉疾病优化基因疗法

[发明专利]GALGT2基因治疗的方法和材料-CN201680054261.9在审
发明人： P·T·马丁 -专利权人：全国儿童医院研究所
申请日： 2016-09-16 - 公布日： 2018-06-08 - 主分类号： A61K48/00 文献下载
摘要：本公开涉及GALGT2多核苷酸的重组腺相关病毒(rAAV)递送。本公开提供rAAV和使用rAAV用于神经肌肉疾病的GALGT2基因治疗的方法。示例性的神经肌肉疾病包括但不限于肌营养不良，如杜氏肌营养不良、先天性肌营养不良1A型和肢带型肌营养不良2D型。
神经肌肉疾病肌营养不良基因治疗肢带型肌营养不良杜氏肌营养不良重组腺相关病毒多核苷酸递送

[发明专利]治疗炎症性肠病的方法-CN200780045007.3无效
发明人： R·G·卡利斯塔德迈尔罗福;R·J·迪博尔德;D·M·皮尔斯;P·T·马丁 -专利权人：夏尔发展公司
申请日： 2007-09-27 - 公布日： 2009-10-14 - 主分类号： A61K31/192 文献下载
摘要：本发明提供了治疗炎症性肠病的方法，包括对起初经约4-8周5-ASA(美沙拉秦或5-ASA)治疗后未实现症状缓解的个体施用控释形式的另外的日剂量大于约4g的5-ASA以实现对治疗的有利反应。
治疗炎症性肠病方法