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[发明专利]用于调节适应性免疫的组合物和方法-CN201980051039.7在审
发明人： D·A·内尔斯;R·巴特拉;E·杨 -专利权人：洛卡纳生物股份有限公司
申请日： 2019-06-07 - 公布日： 2021-08-20 - 主分类号： A61K48/00 文献下载
摘要：公开了用于同时提供基因疗法并且防止受试者的免疫系统对通过所述基因疗法修饰的细胞的适应性免疫应答的组合物和方法。在一些实施方案中，本公开文本的组合物修饰与疾病或障碍相关的RNA分子的表达水平，以及抑制适应性免疫应答的组分的表达或活性，以从受试者的免疫系统中掩蔽所述修饰的细胞。
用于调节适应性免疫组合方法

[发明专利]靶向RNA的融合蛋白组合物和使用方法-CN201980050249.4在审
发明人： D·A·内尔斯;R·巴特拉;E·杨 -专利权人：洛卡纳生物股份有限公司
申请日： 2019-06-07 - 公布日： 2021-06-08 - 主分类号： C12N9/22 文献下载
摘要：公开了组合物，其包含：(a)包含特异性结合RNA分子内的靶序列的指导RNA(gRNA)的序列；以及(b)编码融合蛋白的序列，所述序列包含编码第一RNA结合多肽的序列和编码第二RNA结合多肽的序列，其中所述第一RNA结合多肽和所述第二RNA结合多肽都不包含显著DNA‑核酸酶活性，其中所述第一RNA结合多肽与所述第二RNA结合多肽不相同，并且其中所述第二RNA结合多肽包含RNA‑核酸酶活性。还提供了本公开文本的组合物的制备方法和使用方法。例如，本公开文本的组合物可以用于治疗受试者的疾病或障碍。本公开文本的示例性疾病或障碍包括遗传和表观遗传疾病或障碍。
靶向 rna 融合蛋白组合使用方法