本发明涉及一种小干扰核酸及其制剂与应用，属于生物医药领域。一种小干扰核酸，包括完全互补的正义链和反义链，其中所述正义链具有如SEQ ID NO.1或3或5所示的核苷酸序列和/或该核苷酸序列的任意核苷酸进行了修饰的序列，所述反义链具有如SEQ ID NO.2或4或6所示的核苷酸序列和/或对核苷酸序列的任意核苷酸进行了修饰的序列。本发明的优点如下：本发明利用阳离子聚合物PEI作为递送材料，通过尾静脉注射的方式给小鼠注射药物，结果显示转染APOC3 siRNA药物组小鼠肝组织中APOC3基因的相对表达量与对照组相比显著降低。实验结果表明将APOC3 siRNA与阳离子聚合物PEI为主要原料制成的制剂有望成为治疗高胆固醇血症的药物。
本发明涉及一种小干扰核酸和制剂及其制药应用，属于生物医药领域。一种小干扰核酸，包括完全互补的正义链和反义链，其中所述正义链具有如SEQ ID NO.1所示的核苷酸序列和/或该核苷酸序列的任意核苷酸进行了修饰的序列，所述反义链具有如SEQ ID NO.2所示的核苷酸序列和/或对核苷酸序列的任意核苷酸进行了修饰的序列。本发明的优点：本发明小干扰核酸以阳离子聚合物PEI作为递送材料，通过尾静脉注射的方式给小鼠注射药物，结果显示转染RNA药物组小鼠肝组织中PCSK9基因的相对表达量与对照组相比显著降低。实验结果表明，本发明有望成为治疗高胆固醇血症的药物。
