“埃里克·奥尔松”申请（专利权）人搜索_中国专利权人_发明人_技术持有人_科研专家_钻瓜专利网

钻瓜专利网为您找到相关结果3个，建议您升级VIP下载更多相关专利

[发明专利]使用CRISPR/Cas9和三重指导序列进行外显子跳读修饰的优化策略-CN201880010288.7在审
发明人：利奥内拉·阿莫阿西;埃里克·奥尔松 -专利权人：得克萨斯州大学系统董事会
申请日： 2018-01-05 - 公布日： 2019-11-26 - 主分类号： C12N15/113 文献下载
摘要：CRISPR/Cas9介导的基因组编辑具有治疗遗传性疾病例如由肌养蛋白基因中的突变引起的迪谢内肌营养不良(DMD)的临床潜力。本文中，使用三个启动子来驱动相同DMD指导RNA的表达，在外显子50缺失的DMD的人源化小鼠模型中和在ΔEx50‑MD狗中实现了更稳健和安全的基因组编辑方式。
基因组治疗遗传性疾病人源化小鼠肌养蛋白启动子外显子营养不良介导内肌突变中和驱动基因安全

[发明专利]通过CRISPR/CPF1介导的基因编辑来预防肌营养不良-CN201780084906.8在审
发明人：张宇;龙城祖;罗达·巴塞尔-达比;埃里克·奥尔松 -专利权人：得克萨斯州大学系统董事会
申请日： 2017-11-28 - 公布日： 2019-10-25 - 主分类号： C12N15/10 文献下载
摘要：迪谢内肌营养不良(DMD)是由编码肌养蛋白(肌纤维完整性所需的蛋白质)的基因中的突变引起的遗传性X连锁疾病。本公开内容报道了CRISPR/Cpf1介导的基因编辑(Myo编辑)有效地校正mdx小鼠(DMD模型)中的肌养蛋白基因突变。此外，本公开内容报道了通过出生后递送腺相关病毒(AAV)，通过使突变体外显子的永久跳读工程化和使外显子跳读延长来优化mdx小鼠的种系编辑也校正疾病。AAV介导的Myo编辑可高效地在体内挽救mdx小鼠中肌养蛋白的阅读框。本公开内容报道了Myo编辑介导的外显子跳读的方式已经成功地从小鼠中的体细胞组织进展为人DMD患者来源的iPSC(诱导多能干细胞)。在来自具有不同突变的患者的iPSC上进行了定制Myo编辑，并且成功地恢复了针对IPSC来源的心肌细胞中所有突变的肌养蛋白蛋白质表达。
肌养蛋白介导外显子小鼠突变基因校正诱导多能干细胞蛋白质表达肌营养不良体细胞组织腺相关病毒患者来源基因突变心肌细胞遗传性递送营养不良工程化肌纤维突变体有效地阅读框疾病内肌蛋白质体内成功预防优化恢复

[发明专利]促进血管完整性的微RNA及其用途-CN200980137927.7无效
发明人： 埃里克·奥尔松;王树生 -专利权人：德克萨斯大学系统董事会
申请日： 2009-08-11 - 公布日： 2011-09-14 - 主分类号： A61K31/7088 文献下载
摘要：本发明涉及称为miR-126的微RNA的鉴定，其是内皮细胞血管完整性的调节剂。该内皮细胞限制性微RNA在体内介导发育性血管发生，在小鼠中miR-126的靶向缺失使得因血管完整性的丧失以及内皮细胞增殖、迁移和血管发生的缺陷而导致血管渗漏、出血和部分胚胎死亡。这些血管异常类似于血管发生生长因子例如VEGF和FGF的信号转导降低所造成的后果。这些发现对涉及血管发生异常和血管渗漏的多种疾病是重要的治疗启示。本文公开了通过调节miR-126的功能治疗特征为局部缺血、血管损伤和病理性新血管形成的疾病的方法。
促进血管完整性 rna 及其用途

1
共 3 条