[发明专利]一种基因递送系统在将目的基因经静脉注射递送至肝脏的应用

权利要求书

1.一种基因递送系统在将目的基因经静脉注射递送至肝脏的应用，其特征在于，所述基因递送系统包含腺相关病毒载体rAAV11，所述腺相关病毒载体rAAV11中还包含编码标记蛋白的基因和启动子。

2.如权利要求1所述的应用，其特征在于，所述标记蛋白选自荧光蛋白和/或酶反应显色蛋白，所述荧光蛋白选自BFP、CFP、GFP、YFP、RFP、iRFP、Cerulean、Venus、eGFP、eCFP、eYFP、eBFP、DsRed、dTomato、tdTomato、mCherry、mKate、mApple、mBanana、mCitrine、mOrange、mPlum、tagRFP和tagBFP中的一种或多种，所述酶反应显色蛋白选自HRP、Fireflyluciferase和Renilla luciferase中的一种或多种。

3.如权利要求1所述的应用，其特征在于，所述启动子选自CAG、CMV、TBG、LP1B、hUbC、EF1α、nEF、hSyn、CaMKIIα、Vgat、Thy1、TRE、UAS、GFAP、GfaABC₁D、TH、RPE65、TRE、CBA、PGK、E-SARE、c-fos、RAM、SST、PV、mDlX、NPY、CR、TCAP、SFRP2、ChAT、TPH2、mTH、GAD67、GFAP104、CD68、Nestin、MBP、TRPV1、L7/Pcp2、mOXT、RK、hGRK1、CAR、Grm6、ROH、Nrl、MCK、dMCK和tMCK中的一种或多种。

4.一种腺相关病毒载体的在肝脏中表达目的蛋白或功能性RNA的应用，或者在制备在肝脏中表达目的蛋白或功能性RNA的试剂中的应用，其特征在于，所述腺相关病毒载体为rAAV11，所述腺相关病毒载体中还包含编码目的蛋白或功能性RNA的基因和启动子。

5.如权利要求4所述的应用，其特征在于，所述目的蛋白选自标记蛋白和/或活性蛋白，所述活性蛋白选自激活神经元蛋白、抑制神经元蛋白、钙离子信号探针蛋白、小分子信号探针蛋白、介导凋亡蛋白、疾病相关突变蛋白、生理条件下的正常蛋白、细胞因子、抗病毒因子、病毒感染辅助受体、重组酶和基因编辑工具蛋白中一种或多种，所述功能性RNA选自小RNA、小干扰RNA、小发卡RNA、小向导RNA、细胞器定位RNA和用于RNA测序或原位杂交分析的Barcode RNA中的一种或多种。

6.一种在肝脏中表达目的蛋白或功能性RNA的方法，其特征在于，所述方法包括将腺相关病毒载体注射小鼠尾静脉，

其中，所述腺相关病毒载体为rAAV11，所述腺相关病毒载体中还包含编码目的蛋白或功能性RNA的基因和启动子。

7.如权利要求6所述的方法，其特征在于，所述目的蛋白选自标记蛋白和/或活性蛋白，所述活性蛋白选自激活神经元蛋白、抑制神经元蛋白、钙离子信号探针蛋白、小分子信号探针蛋白、介导凋亡蛋白、疾病相关突变蛋白、生理条件下的正常蛋白、细胞因子、抗病毒因子、病毒感染辅助受体、重组酶和基因编辑工具蛋白中的一种或多种，所述功能性RNA选自小RNA、小干扰RNA、小发卡RNA、小向导RNA、细胞器定位RNA和用于RNA测序或原位杂交分析的Barcode RNA中的一种或多种。

8.一种腺相关病毒载体在制备治疗肝脏细胞异常导致的疾病的药物中的应用，其特征在于，所述腺相关病毒载体为rAAV11，所述腺相关病毒载体中还包含编码治疗用蛋白或功能性RNA的基因和启动子。

9.如权利要求8所述的应用，其特征在于，所述目的蛋白选自标记蛋白和/或活性蛋白，所述活性蛋白选自激活神经元蛋白、抑制神经元蛋白、生理条件下的正常蛋白、细胞因子、抗病毒因子和基因编辑工具蛋白中的一种或多种，所述功能性RNA选自小RNA、小干扰RNA、小发卡RNA和小向导RNA中的一种或多种。