[发明专利]治疗再生障碍性贫血的方法和药物组合物在审
| 申请号： | 202210551257.0 | 申请日： | 2017-05-22 |
| 公开（公告）号： | CN115120724A | 公开（公告）日： | 2022-09-30 |
| 发明（设计）人： | 从玉文;善亚军;李忠堂 | 申请（专利权）人： | 北京蔚蓝之源医药科技有限公司 |
| 主分类号： | A61K45/00 | 分类号： | A61K45/00;A61P7/06 |
| 代理公司： | 北京永新同创知识产权代理有限公司 11376 | 代理人： | 栾星明;崔依同 |
| 地址： | 100085 北京市海淀区*** | 国省代码： | 北京;11 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 治疗 再生障碍性贫血 方法 药物 组合 | ||
1.S1PR1信号抑制剂在制备用于治疗再生障碍性贫血的药物中的用途。
2.权利要求1的用途，其中所述S1PR1信号抑制剂是小分子S1PR1信号抑制剂、抗S1PR1抗体、反义RNA、RNAi、小RNA、miRNA和基因组编辑系统。
3.权利要求1的用途，其中所述S1PR1信号抑制剂是S1PR1功能性拮抗剂。
4.权利要求1的用途，其中所述S1PR1信号抑制剂是S1PR1竞争性拮抗剂。
5.权利要求3的用途，其中所述S1PR1功能性拮抗剂选自表1和表2的化合物或其药学可接受的盐，优选选自FTY720、RPC1063、MT-1303、BAF-312、ACT-128800、KRP-203，或其药学可接受的盐。
6.权利要求4的用途，其中所述S1PR1竞争性拮抗剂选自NIBR-0213、Ex 26、TASP0251078或其药学可接受的盐。
7.权利要求1-6中任一项的用途，其中所述再生障碍性贫血是获得性再生障碍性贫血。
8.权利要求1-7中任一项的用途，其中所述S1PR1信号抑制剂通过静脉内、肌肉内、腹腔内、脑脊髓内、皮下、关节内、滑膜腔内、鞘内、口服、局部或吸入途径施用。
9.一种治疗对象中再生障碍性贫血的方法，包括给所述对象施用治疗有效量的S1PR1信号抑制剂。
10.权利要求9的方法，其中所述S1PR1信号抑制剂是小分子S1PR1信号抑制剂、抗S1PR1抗体、反义RNA、siRNA和基因组编辑系统。
11.权利要求9的方法，其中所述S1PR1信号抑制剂是S1PR1功能性拮抗剂。
12.权利要求9的方法，其中所述S1PR1信号抑制剂是S1PR1竞争性拮抗剂。
13.权利要求11的方法，其中所述S1PR1功能性拮抗剂选自表1和表2的化合物或其药学可接受的盐，优选选自FTY720、RPC1063、MT-1303、BAF-312、ACT-128800、KRP-203，或其药学可接受的盐。
14.权利要求12的方法，其中所述S1PR1竞争性拮抗剂所述S1PR1竞争性拮抗剂选自NIBR-0213、Ex 26、TASP0251078或其药学可接受的盐。
15.权利要求9-14中任一项的方法，其中所述再生障碍性贫血是获得性再生障碍性贫血。
16.权利要求1-16中任一项的方法，其中所述S1PR1信号抑制剂通过静脉内、肌肉内、腹腔内、脑脊髓内、皮下、关节内、滑膜腔内、鞘内、口服、局部或吸入途径施用。
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