[发明专利]一种用于治疗帕金森的RNA递送系统

权利要求书

1.一种用于治疗帕金森的RNA递送系统，其特征在于，该系统包括病毒载体，所述病毒载体携带有能够治疗帕金森的RNA片段，所述病毒载体能够在宿主的器官组织中富集，并在所述宿主器官组织中内源性地自发形成含有能够治疗帕金森的所述RNA片段的复合结构，所述复合结构能够将所述RNA片段送入目标组织，实现帕金森的治疗。

2.如权利要求1所述的用于治疗帕金森的RNA递送系统，其特征在于，所述病毒载体为腺病毒相关病毒。

3.如权利要求2所述的用于治疗帕金森的RNA递送系统，其特征在于，所述腺病毒相关病毒为腺病毒相关病毒5型、腺病毒相关病毒8型或腺病毒相关病毒9型。

4.如权利要求1所述的用于治疗帕金森的RNA递送系统，其特征在于，所述RNA片段包含1个、两个或多个具有医疗意义的具体RNA序列，所述RNA序列是具有医学意义的siRNA、shRNA或miRNA。

5.如权利要求1所述的用于治疗帕金森的RNA递送系统，其特征在于，所述病毒载体包括启动子和靶向标签，所述靶向标签能够在宿主的器官组织中形成所述复合结构的靶向结构，所述靶向结构位于复合结构的表面，所述复合结构能够通过所述靶向结构寻找并结合目标组织，将所述RNA片段递送进入目标组织。

6.如权利要求4所述的用于治疗帕金森的RNA递送系统，其特征在于，所述病毒载体中包括以下任意一种线路或几种线路的组合：启动子-RNA片段、启动子-靶向标签、启动子-RNA片段-靶向标签；每一个所述病毒载体中至少包括一个RNA片段和一个靶向标签，所述RNA片段和靶向标签位于相同的线路中或位于不同的线路中。

7.如权利要求6所述的用于治疗帕金森的RNA递送系统，其特征在于，所述病毒载体还包括能够使所述线路折叠成正确结构并表达的侧翼序列、补偿序列和loop序列，所述侧翼序列包括5’侧翼序列和3’侧翼序列；

所述病毒载体中包括以下任意一种线路或几种线路的组合：5'-启动子-5'侧翼序列-RNA片段-loop序列-补偿序列-3'侧翼序列、5'-启动子-靶向标签、5'-启动子-靶向标签-5'侧翼序列-RNA片段-loop序列-补偿序列-3'侧翼序列。

8.如权利要求6所述的用于治疗帕金森的RNA递送系统，其特征在于，所述5’侧翼序列为ggatcctggaggcttgctgaaggctgtatgctgaattc或与其同源性大于80％的序列；

所述loop序列为gttttggccactgactgac或与其同源性大于80％的序列；

所述3’侧翼序列为accggtcaggacacaaggcctgttactagcactcacatggaacaaatggcccagatctggccgcactcgag或与其同源性大于80％的序列；

所述补偿序列为所述RNA片段的反向互补序列，并删除其中任意1-5位碱基。

9.如权利要求6所述的用于治疗帕金森的RNA递送系统，其特征在于，在病毒载体中存在至少两种线路的情况下，相邻的线路之间通过序列1-3组成的序列相连；

其中，序列1为CAGATC，序列2是由5-80个碱基组成的序列，序列3为TGGATC。

10.如权利要求9所述的用于治疗帕金森的RNA递送系统，其特征在于，在病毒载体中存在至少两种线路的情况下，相邻的线路之间通过序列4或与序列4同源性大于80％的序列相连；

其中，序列4为CAGATCTGGCCGCACTCGAGGTAGTGAGTCGACCAGTGGATC。

11.如权利要求1所述的用于治疗帕金森的RNA递送系统，其特征在于，所述器官组织为肝脏，所述复合结构为外泌体。