[发明专利]用于减少TAU表达的化合物和方法

权利要求书

1.一种根据下式的修饰寡核苷酸：

2.一种寡聚化合物，其包含根据下式的修饰寡核苷酸：

mCes mCeo Ges Tes Tes Tds Tds mCds Tds Tds Ads mCds mCds Aes mCeo mCesmCes Te；其中，

A＝腺嘌呤，

mC＝5-甲基胞嘧啶，

G＝鸟嘌呤，

T＝胸腺嘧啶，

e＝2'-MOE核苷，

d＝2'-脱氧核苷，

s＝硫代磷酸酯核苷间键合，并且

o＝磷酸二酯核苷间键合。

3.如权利要求2所述的寡聚化合物，其包含缀合基团。

4.一种寡聚双链体，其包含如权利要求2或权利要求3所述的寡聚化合物。

5.一种反义化合物，其包含以下或由以下组成：根据权利要求1所述的修饰寡核苷酸、根据权利要求2或权利要求3所述的寡聚化合物或根据权利要求4所述的寡聚双链体。

6.一种药物组合物，其包含根据权利要求1所述的修饰寡核苷酸、根据权利要求2或权利要求3所述的寡聚化合物或根据权利要求4所述的寡聚双链体或其盐以及药学上可接受的载剂或稀释剂。

7.如权利要求6所述的组合物，其中所述盐是钠盐。

8.一种方法，其包括向动物施用根据权利要求6或权利要求7所述的药物组合物。

9.一种治疗与Tau相关联的疾病的方法，其包括向患有与Tau相关联的疾病或处于发展所述疾病的风险的个体施用治疗有效量的根据权利要求6或权利要求7所述的药物组合物，从而治疗所述与Tau相关联的疾病。

10.如权利要求9所述的方法，其中所述与Tau相关联的疾病是神经退行性疾病。