[发明专利]长链非编码RNA-NEAT1的应用及过表达RNA-NEAT1的腺相关病毒及应用

说明书

本发明提供了长链非编码RNA‑NEAT1的应用及过表达RNA‑NEAT1的sgRNA和腺相关病毒及应用，属于医药技术领域。本发明提供了长链非编码RNA‑NEAT1在制备治疗Fuchs’角膜内皮营养不良药品中的应用。本发明长链非编码RNA‑NEAT1的过表达可有效降低解角膜内皮损伤，缓解角膜水肿症状，可以用于Fuchs’角膜内皮营养不良的治疗；而且大大简化了治疗的操作步骤和风险，无需进行角膜移植手术，来源充足，治疗费用低。

技术领域

本发明属于医药技术领域，具体涉及长链非编码RNA-NEAT1的应用及过表达RNA-NEAT1的sgRNA和腺相关病毒及应用。

背景技术

Fuchs’角膜内皮营养不良(FECD)，又叫滴状角膜，是一种常见的遗传性角膜内皮变性疾病，主要表现为发生角膜基质和上皮水肿，引起视力显著减退。目前，治疗Fuchs’角膜内皮营养不良的临床治疗方案是进行角膜移植手术。尽管角膜移植手术在很大程度上成功治疗了Fuchs’角膜内皮营养不良，但仍存在具有侵入性，角膜供体数量不足，价格昂贵等缺点，促使进行其他治疗手段的研发。

发明内容

为了解决上述问题，本发明提供了长链非编码RNA-NEAT1的应用及过表达RNA-NEAT1的sgRNA和腺相关病毒及应用。本发明在房前进行长链非编码RNA-NEAT1的过表达，对Fuchs’角膜内皮营养不良进行治疗，可有效降低解角膜内皮损伤，缓解角膜水肿症状。

为了实现上述目的，本发明提供如下技术方案：

本发明提供了长链非编码RNA-NEAT1在制备治疗Fuchs’角膜内皮营养不良药品中的应用。

本发明提供了一种用于过表达长链非编码RNA-NEAT1的sgRNA，所述sgRNA的核苷酸序列如SEQ ID NO:1所示。

本发明提供了一种用于过表达长链非编码RNA-NEAT1的腺相关病毒AAV9-Neat1-sgRNA，所述腺相关病毒AAV9-Neat1-sgRNA包括上述技术方案所述的sgRNA。

优选的，所述腺相关病毒AAV9-Neat1-sgRNA的骨架载体包括GV639。

优选的，所述腺相关病毒AAV9-Neat1-sgRNA的包装的滴度为2×10¹²～3×10¹²v.g./mL。

本发明提供了一种治疗Fuchs’角膜内皮营养不良的方法，使用上述技术方案中所述的腺相关病毒AAV9-Neat1-sgRNA进行治疗。

优选的，所述腺相关病毒AAV9-Neat1-sgRNA以注射手段注射到前房进行治疗；所述腺相关病毒AAV9-Neat1-sgRNA的注射剂量优选为0.5～2μL。

本发明提供了上述技术方案中所述的sgRNA或上述技术方案中所述的腺相关病毒AAV9-Neat1-sgRNA在制备治疗Fuchs’角膜内皮营养不良药品中的应用。

本发明提供了长链非编码RNA-NEAT1或上述技术方案中所述的sgRNA或上述技术方案中所述的腺相关病毒AAV9-Neat1-sgRNA在制备缓解角膜水肿症状的药品中的应用。

本发明提供了长链非编码RNA-NEAT1或上述技术方案中所述的sgRNA或上述技术方案中所述的腺相关病毒AAV9-Neat1-sgRNA在制备缓解角膜内皮细胞氧化损伤的药品中的应用。

有益效果：

本发明提供了长链非编码RNA-NEAT1在制备治疗Fuchs’角膜内皮营养不良药品中的应用。长链非编码RNA-NEAT1的过表达可有效降低解角膜内皮损伤，缓解角膜水肿症状，可以用于Fuchs’角膜内皮营养不良的治疗；而且大大简化了治疗的操作步骤和风险，无需进行角膜移植手术，来源充足，治疗费用低。

附图说明