[发明专利]生长因子恢复在审
申请号: | 202080093771.3 | 申请日: | 2020-11-20 |
公开(公告)号: | CN115397844A | 公开(公告)日: | 2022-11-25 |
发明(设计)人: | 弗朗切斯科·卢皮诺 | 申请(专利权)人: | 雷姆迪亚生物公司 |
主分类号: | C07K14/705 | 分类号: | C07K14/705;C12N5/02;C12N15/85;C07K14/725;C12N5/00 |
代理公司: | 北京集佳知识产权代理有限公司 11227 | 代理人: | 张福誉;韩晓帆 |
地址: | 美国马*** | 国省代码: | 暂无信息 |
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摘要: | |||
搜索关键词: | 生长因子 恢复 | ||
1.重组表达载体,所述重组表达载体包含编码(1)自杀基因和(2)成纤维细胞生长因子18(FGF-18)多肽或其功能片段的核酸。
2.权利要求1所述的表达载体,其中所述表达载体是病毒载体。
3.权利要求1所述的表达载体,其中所述表达载体包含非病毒颗粒。
4.权利要求1所述的表达载体,其中所述表达载体包含杂合病毒-非病毒颗粒。
5.权利要求2所述的表达载体,其中所述病毒载体选自腺相关病毒(AAV)、腺病毒、细小病毒、冠状病毒、弹状病毒、副黏病毒、小核糖核酸病毒、甲病毒、疱疹病毒、痘病毒、慢病毒和逆转录病毒科病毒。
6.权利要求5所述的表达载体,其中所述病毒载体是AAV。
7.权利要求2所述的表达载体,其中所述病毒载体还包含衣壳。
8.权利要求7所述的表达载体,其中所述衣壳包括天然存在的衣壳或经改造的衣壳。
9.权利要求8所述的表达载体,其中所述经改造的衣壳与配体缀合。
10.权利要求8所述的表达载体,其中所述天然存在的衣壳是AAV1、AAV2、AAV2quad(Y-F)、AAV3、AAV4、AAV5、AAV6、AAV7、AAV8、AAV9、AAV10、AAV11、rh10、rh39、rh43、rh74、Anc80、Anc80L65、DJ/8、DJ/9、7m8、PHP.B、PHP.eB或PHP.S衣壳。
11.权利要求6所述的表达载体,其中所述AAV是AAV2或AAV5。
12.权利要求1至11中任一项所述的表达载体,其中所述自杀基因包含单纯疱疹病毒-1胸苷激酶(HSV-TK)基因、胱天蛋白酶9(Casp9)基因、胞嘧啶脱氨酶基因、RQR85多肽或截短的人表皮生长因子受体多肽。
13.权利要求12所述的表达载体,其中所述自杀基因是HSV-TK基因。
14.权利要求12所述的表达载体,其中所述自杀基因是Casp9基因。
15.权利要求1至14中任一项所述的表达载体,其中所述自杀基因编码与SEQ ID NO:1的氨基酸序列具有至少85%序列同一性的氨基酸序列。
16.权利要求1至15中任一项所述的表达载体,其中所述自杀基因是指使表达所述表达载体的细胞发生程序性细胞死亡的基因。
17.权利要求1至15中任一项所述的表达载体,其中所述自杀基因是指使表达所述表达载体的细胞终止该表达载体的转录或翻译的基因。
18.权利要求1至15中任一项所述的表达载体,其中所述自杀基因是指使所述表达载体在表达该表达载体的细胞中的表达水平降低的基因。
19.权利要求1至18中任一项所述的表达载体,其中所述自杀基因是诱导型自杀基因。
20.权利要求19所述的表达载体,其中所述诱导型自杀基因是雷帕霉素激活的Casp9。
21.权利要求1至20中任一项所述的表达载体,其中所述自杀基因编码与SEQ ID NO:2的氨基酸序列具有至少85%序列同一性的氨基酸序列。
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