[发明专利]调节人L1反转录转座子RNA的方法和用于其中的组合物在审
| 申请号： | 202080087159.5 | 申请日： | 2020-10-16 |
| 公开（公告）号： | CN115397987A | 公开（公告）日： | 2022-11-25 |
| 发明（设计）人： | 瓦莱里奥·奥兰多;弗朗切斯科·德拉瓦莱;阿丽亚娜·曼吉亚瓦奇;胡安·卡洛斯·伊斯皮苏阿-贝尔蒙特;普拉迪普·杜巴卡·维努·雷迪 | 申请（专利权）人： | 阿卜杜拉国王科技大学;索尔克生物研究所 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;C12N15/85 |
| 代理公司： | 中科专利商标代理有限责任公司 11021 | 代理人： | 柴云峰;张莹 |
| 地址： | 沙特阿拉*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 调节 l1 转录 座子 rna 方法 用于 中的 组合 | ||
1.用于增加L1 RNA拷贝数的组合物，其包含在药学上可接受的载体中的L1 RNA或其片段。
2.根据权利要求1所述的组合物，其中，所述L1 RNA是L1HS-Ta1。
3.根据权利要求1或2所述的组合物，其包含L1 RNA的ORF1或ORF2。
4.根据权利要求1-3中任一项所述的组合物，其中，所述L1 RNA或其片段在表达载体中。
5.根据权利要求1-4中任一项所述的组合物，其中，所述表达载体选自由质粒、小环DNA(mcDNA)和病毒载体组成的组。
6.根据权利要求5所述的组合物，其中所述载体选自由噬菌体、杆状病毒、烟草花叶病毒、疱疹病毒、巨细胞病毒、逆转录病毒、痘苗病毒、腺病毒和腺伴随病毒组成的组。
7.根据权利要求5或6所述的组合物，其中所述表达载体在骨祖细胞中。
8.根据权利要求7所述的组合物，其中，所述骨祖细胞是骨髓来源的间充质干细胞。
9.根据权利要求7或8所述的组合物，其中，所述L1 RNA包含SEQ ID NO：1。
10.增加在有需要的受试者中L1-RNA表达的方法，包括向所述受试者施用有效量的权利要求中任一项的组合物以增加受试者的一个或多个细胞中的L1 RNA表达。
11.根据权利要求10所述的方法，其包括将经基因工程改造以表达L1 RNA或其功能性片段的骨祖细胞施用于受试者中有需要的部位。
12.根据权利要求11所述的方法，其中，所述细胞是自体细胞。
13.根据权利要求11或12所述的方法，包括将所述细胞施用至需要骨生长或修复的部位。
14.根据权利要求11-13中任一项所述的方法，其中，所述部位是脊柱融合部位或骨折部位。
15.根据权利要求11-14中任一项所述的方法，其中所述组合物在被诊断患有选自由退行性椎间盘疾病、脊椎前移、椎管狭窄、脊柱侧凸、椎骨骨折、感染、椎间盘突出和肿瘤组成的组的病症的受试者中有效增加骨折部位或脊柱融合部位的骨量指数。
16.根据权利要求10-15中任一项所述的方法，其中所述组合物包含SEQ ID NO:1。
17.用于减少L1 RNA的组合物，其包含在药学上可接受的载体中的一种或多种用于抑制L1 RNA表达的试剂。
18.根据权利要求17所述的组合物，其中，所述用于抑制L1 RNA的试剂选自在药学上可接受的载体中的由小分子、反义寡核苷酸(ASO)、siRNA、miRNA、shRNA、外部指导序列和适体组成的组。
19.根据权利要求17或18所述的组合物，其包含L1 RNA ASO、L1RNA ORF1 ASO和/或L1RNA ORF2 ASO。
20.根据权利要求18或19所述的组合物，其中所述ASO与L1 RNA、L1 RNA ORF1或L1 RNAORF2的片段互补，并且任选地，其中所述ASO的长度不超过24个核苷酸。
21.在有需要的受试者中减少L1 RNA拷贝数的方法，包括向所述受试者施用根据权利要求17-20中任一项所述的组合物。
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