[发明专利]用于鉴定调节与RBM20聚集体和/或Rbm20多肽相关的一种或多种特征的化合物的组合物、系统以及方法

权利要求书

1.一种鉴定调节与细胞的细胞质中的一种或多种包含RBM20多肽的聚集体(“RBM20聚集体”)和/或细胞的细胞质中的RBM20多肽相关的特征的化合物的方法，所述方法包括：

(a)将所述化合物与包含所述细胞的组合物混合，

其中(i)所述细胞包含所述一种或多种RBM20聚集体，和/或(ii)在所述化合物接触所述组合物后，在所述细胞中形成所述一种或多种RBM20聚集体；以及

(b)测定与所述一种或多种RBM20聚集体和/或所述RBM20多肽相关的所述特征，

其中与参考相比，所述特征的调节表明所述化合物调节与所述一种或多种RBM20聚集体和/或所述RBM20多肽相关的所述特征。

2.如权利要求1所述的方法，其中与所述一种或多种RBM20聚集体和/或所述RBM20多肽相关的所述特征是基于以下中的任何一者或多者：

(i)所述一种或多种RBM20聚集体的定位；

(ii)所述一种或多种RBM20聚集体和/或所述RBM20多肽的分布；

(iii)所述一种或多种RBM20聚集体的数目；

(iv)所述一种或多种RBM20聚集体的尺寸；

(v)所述一种或多种RBM20聚集体与参考聚集体的量的比率；

(vi)与所述一种或多种RBM20聚集体相关的功能活性；

(vii)所述一种或多种RBM20聚集体的组成；

(viii)所述一种或多种RBM20聚集体与生物分子的共定位；

(ix)所述一种或多种RBM20聚集体的组分的扩散系数；

(x)所述一种或多种RBM20聚集体的稳定性；

(xi)所述一种或多种RBM20聚集体的溶解或尺寸减小；

(xii)所述一种或多种RBM20聚集体的表面积；

(xiii)所述一种或多种RBM20聚集体的球形度；

(xiv)所述一种或多种RBM20聚集体的流动性；

(xv)所述一种或多种RBM20聚集体的固化；

(xvi)所述RBM20多肽的定位；

(xvii)所述RBM20多肽或其前体的量；

(xviii)所述RBM20多肽在所述一种或多种RBM20聚集体中的聚集体分配；

(xix)与所述RBM20多肽相关的功能活性；

(xx)所述RBM20多肽的聚集；

(xxi)所述RBM20多肽的翻译后修饰状态；以及

(xxii)RBM20多肽降解产物的量。

3.如权利要求2所述的方法，其中所述特征的调节是基于所述细胞的细胞质中所述一种或多种RBM20聚集体的数目的减少。

4.如权利要求2或3所述的方法，其中所述特征的调节是基于所述细胞的细胞质中所述RBM20多肽或其前体的量的减少。

5.如权利要求2-4中任一项所述的方法，其中所述特征的调节是基于所述细胞的细胞质中所述一种或多种RBM20聚集体的溶解或尺寸减小。

6.如权利要求2-5中任一项所述的方法，其中所述特征的调节是基于与所述细胞的细胞质中的所述一种或多种RBM20聚集体和/或所述RBM20多肽相关的功能活性的降低。

7.如权利要求1所述的方法，其中与所述一种或多种RBM20聚集体和/或所述RBM20多肽相关的所述特征包括所述一种或多种RBM20聚集体的定位、所述一种或多种RBM20聚集体和/或所述RBM20多肽的分布、所述一种或多种RBM20聚集体的数目、所述一种或多种RBM20聚集体的尺寸以及一种或多种RBM20聚集体与参考聚集体的量的比率。

8.如权利要求1所述的方法，其中与所述一种或多种RBM20聚集体和/或所述RBM20多肽相关的所述特征包括所述一种或多种RBM20聚集体的组成，以及所述一种或多种RBM20聚集体与生物分子的共定位。