[发明专利]用于调节剪接的方法和组合物

权利要求书

1.一种式(I)的化合物或其药学上可接受的盐或药学上可接受的溶剂化物：

其中

E为–NR-、-O-、-S-、-S(＝O)-、-S(＝O)₂-或-S(＝O)(＝NR^E)-；

R^A为氢、氘、F、Cl、–CN、–OR¹、–SR¹、–S(＝O)R¹、–S(＝O)₂R¹、取代或未取代的C₁–C₄烷基、取代或未取代的C₁–C₄卤代烷基、取代或未取代的C₁–C₄杂烷基、取代或未取代的C₃–C₄环烷基或取代或未取代的C₂–C₃杂环烷基；

R^E为氢、取代或未取代的C₁-C₃烷基、取代或未取代的C₃–C₆环烷基、取代或未取代的C₂–C₅杂环烷基、取代或未取代的C₂-C₃烯基或取代或未取代的C₂-C₃炔基；

环Q为取代或未取代的芳基或取代或未取代的杂芳基；

X为–NR³-；

Z为CR²；

W为取代或未取代的C₁-C₃亚烷基、取代或未取代的C₂-C₃亚烯基、取代或未取代的C₁–C₂杂亚烷基、取代或未取代的C₃–C₈环亚烷基或取代或未取代的C₂–C₇杂环亚烷基；

R为氢、取代或未取代的C₁–C₄烷基、取代或未取代的C₁–C₄氟代烷基、取代或未取代的C₁–C₄杂烷基、取代或未取代的C₃–C₆环烷基或取代或未取代的C₂–C₅杂环烷基；

每个R¹独立地为氢、氘、取代或未取代的C₁–C₄烷基、–CD₃、取代或未取代的C₁–C₄卤代烷基、取代或未取代的C₁–C₄杂烷基、取代或未取代的C₃–C₆环烷基、取代或未取代的C₂–C₅杂环烷基、取代或未取代的芳基或取代或未取代的杂芳基；

R²为氢、氘、取代或未取代的C₁–C₄烷基、–CD₃或取代或未取代的C₁–C₄卤代烷基；

R³为取代或未取代的C₃–C₄环烷基或取代或未取代的C₂–C₃杂环烷基；

每个R¹¹、R¹²、R¹³、R¹⁴、R¹⁶和R¹⁷独立地选自由以下组成的组：氢、氘、F、–OR¹、取代或未取代的C₁–C₄烷基、取代或未取代的C₁–C₄氟代烷基以及取代或未取代的C₁–C₄杂烷基；

R¹⁵和R¹⁸(i)是相同的并且选自由以下组成的组：氢和氘，(ii)是相同的并且选自由以下组成的组：F、–OR¹、取代或未取代的C₁–C₄烷基、取代或未取代的C₁–C₄氟代烷基以及取代或未取代的C₁–C₄杂烷基或(iii)是不同的并且选自由以下组成的组：氢、氘、F、–OR¹、取代或未取代的C₁–C₄烷基、取代或未取代的C₁–C₄氟代烷基以及取代或未取代的C₁–C₄杂烷基；

a为0或1；

b为0；

c为1；并且

d为0或1。