[发明专利]指环体和使用方法

权利要求书

1.一种合成的指环体，所述合成的指环体包含：

(i)遗传元件，其包含：

(a)启动子元件，

(b)编码外源性效应子的核酸序列，其中所述核酸序列与所述启动子元件可操作地连接，和

(c)5’UTR，其包含SEQ ID NO:878的核苷酸185-255的核苷酸序列，或与其至少90％相同的核酸序列；和

(ii)蛋白质外部，所述蛋白质外部包含ORF1分子，所述ORF1分子包含SEQ ID NO:921或927的氨基酸序列，或与其具有至少90％同一性的氨基酸序列；

其中所述遗传元件被封闭在所述蛋白质外部内；并且

其中所述合成的指环体能够将所述遗传元件递送到人细胞中。

2.如权利要求1所述的合成的指环体，其中所述遗传元件包含SEQ ID NO:878的核苷酸185-255的指环病毒5’UTR保守结构域核苷酸序列，或与其至少95％相同的核酸序列。

3.如前述权利要求中任一项所述的合成的指环体，其中所述遗传元件包含SEQ ID NO:886的核苷酸185-254的指环病毒5’UTR保守结构域核苷酸序列，或与其至少95％相同的核酸序列。

4.如前述权利要求中任一项所述的合成的指环体，其中所述ORF1分子由SEQ ID NO:878的核苷酸512-2545编码。

5.如前述权利要求中任一项所述的合成的指环体，其中所述ORF1分子由SEQ ID NO:886的核苷酸501-2489编码。

6.如前述权利要求中任一项所述的合成的指环体，其中所述遗传元件包含以下的核酸序列：

(i)SEQ ID NO:878的核苷酸3141-3264，或

(ii)SEQ ID NO:886的核苷酸3076-3176；

或与其具有至少90％序列同一性的核酸序列。

7.如前述权利要求中任一项所述的合成的指环体，其中所述ORF1分子包含氨基酸序列，所述氨基酸序列包含以下中的一种或多种：如表D2或D4中所列的精氨酸富集区、胶冻卷结构域、高变结构域、N22结构域和/或C末端结构域的氨基酸序列，或与其具有至少85％同一性的氨基酸序列。

8.如前述权利要求中任一项所述的合成的指环体，其中所述ORF1分子包含以下的氨基酸序列：

(i)SEQ ID NO:883，或

(ii)SEQ ID NO:891；

或与其具有至少85％序列同一性的氨基酸序列。

9.如前述权利要求中任一项所述的合成的指环体，所述合成的指环体进一步包含包含如表C1或C2中所列的ORF2、ORF2/2、ORF2/3、TAIP、ORF1/1或ORF1/2的氨基酸序列或与其具有至少85％同一性的氨基酸序列的多肽。

10.如前述权利要求中任一项所述的合成的指环体，其中所述遗传元件编码如表C1或C2中所列的ORF1、ORF2、ORF2/2、ORF2/3、TAIP、ORF1/1或ORF1/2的氨基酸序列，或与其具有至少85％同一性的氨基酸序列。

11.如前述权利要求中任一项所述的合成的指环体，其中所述合成的指环体不包括包含如表C1或C2中所列的ORF2、ORF2/2、ORF2/3、TAIP、ORF1/1或ORF1/2的氨基酸序列或与其具有至少85％同一性的氨基酸序列的多肽。

12.如前述权利要求中任一项所述的合成的指环体，其中所述遗传元件不编码如表C1或C2中所列的ORF1、ORF2、ORF2/2、ORF2/3、TAIP、ORF1/1或ORF1/2的氨基酸序列，或与其具有至少85％同一性的氨基酸序列。