[发明专利]包含聚肌氨酸的RNA颗粒

权利要求书

1.包含多个RNA颗粒的组合物，其中每个颗粒包含：

(i)RNA；

以及

(ii)与RNA缔合以形成RNA颗粒的一种或更多种组分，

其中聚肌氨酸与所述一种或更多种组分中的至少一种缀合。

2.权利要求1所述的组合物，其中所述RNA颗粒是非病毒RNA颗粒。

3.权利要求1或2所述的组合物，其中与RNA缔合以形成颗粒的所述一种或更多种组分包含一种或更多种聚合物。

4.权利要求1至3中任一项所述的组合物，其中所述一种或更多种聚合物包含阳离子聚合物。

5.权利要求4所述的组合物，其中所述阳离子聚合物是含胺聚合物。

6.权利要求3至5中任一项所述的组合物，其中所述一种或更多种聚合物包含选自以下的一种或更多种聚合物：聚-L-赖氨酸、聚酰胺-胺、聚乙烯亚胺、壳聚糖和聚(β-氨基酯)。

7.权利要求1或2所述的组合物，其中与RNA缔合以形成颗粒的所述一种或更多种组分包含一种或更多种脂质或类脂质物质。

8.权利要求7所述的组合物，其中所述一种或更多种脂质或类脂质物质包含阳离子脂质或类脂质物质或者阳离子可电离脂质或类脂质物质。

9.权利要求8所述的组合物，其中所述阳离子可电离脂质或类脂质物质仅在酸性pH下带正电荷并且在生理pH下不保持阳离子性。

10.权利要求8或9所述的组合物，其中所述一种或更多种脂质或类脂质物质包含一种或更多种另外的脂质或类脂质物质。

11.权利要求10所述的组合物，其中所述聚肌氨酸与所述一种或更多种另外的脂质或类脂质物质中的至少一种缀合。

12.包含多个RNA-脂质颗粒的组合物，其中每个颗粒包含：

(a)RNA；

(b)阳离子脂质或类脂质物质或者阳离子可电离脂质或类脂质物质；以及

(c)聚肌氨酸-脂质缀合物或聚肌氨酸与类脂质物质的缀合物。

13.权利要求12所述的组合物，其中每个颗粒还包含：

(d)非阳离子脂质或类脂质物质。

14.权利要求1至13中任一项所述的组合物，其中所述颗粒不包含聚乙二醇-脂质缀合物或聚乙二醇与类脂质物质的缀合物，并且优选地不包含聚乙二醇。

15.权利要求12至14中任一项所述的组合物，其中所述阳离子脂质或类脂质物质或者阳离子可电离脂质或类脂质物质占所述颗粒中存在的总脂质和类脂质物质的约20mol％至约80mol％。

16.权利要求13至15中任一项所述的组合物，其中所述非阳离子脂质或类脂质物质占所述颗粒中存在的总脂质和类脂质物质的约0mol％至约80mol％。

17.权利要求12至16中任一项所述的组合物，其中所述聚肌氨酸-脂质缀合物或聚肌氨酸与类脂质物质的缀合物占所述颗粒中存在的总脂质和类脂质物质的约0.25mol％至约50mol％。

18.权利要求1至17中任一项所述的组合物，其中所述RNA是mRNA。