[发明专利]PNPLA3表达的调节剂

权利要求书

1.一种包含修饰的寡核苷酸的化合物，该修饰的寡核苷酸长8至80个连接的核苷并且具有包含SEQ ID NO:17-2169的核碱基序列中任一项的至少8、至少9、至少10、至少11、或至少12个连续核碱基的核碱基序列。

2.一种包含修饰的寡核苷酸的化合物，该修饰的寡核苷酸长8至80个核苷并且具有包含SEQ ID NO:17-2169中任一项的核碱基序列的核碱基序列。

3.一种包含修饰的寡核苷酸的化合物，该修饰的寡核苷酸具有由SEQ ID NO:17-2169中任一项组成的核碱基序列。

4.一种包含修饰的寡核苷酸的化合物，该修饰的寡核苷酸长8至80个连接的核苷，其中该修饰的寡核苷酸具有包含与SEQ ID NO:2的核碱基5567-5642、5644-5731、5567-5731、5567-5620、13697-13733、20553-20676、20664-20824、20553-20824、和25844-25912的等长部分100％互补的至少8个连续核碱基部分的核碱基序列，并且其中该修饰的寡核苷酸的核碱基序列与SEQ ID NO:2是至少85％、至少90％、至少95％、或100％互补的。

5.一种包含修饰的寡核苷酸的化合物，该修饰的寡核苷酸长8至80个连接的核苷，其中该修饰的寡核苷酸具有在SEQ ID NO:2的核碱基5567-5642、5644-5731、5567-5731、5567-5620、13697-13733、20553-20676、20664-20824、20553-20824、和25844-25912中是互补的核碱基序列，并且其中所述修饰的寡核苷酸与SEQ ID NO:2是至少85％、至少90％、至少95％、或100％互补的。

6.一种包含修饰的寡核苷酸的化合物，该修饰的寡核苷酸长8至80个连接的核苷，其中该修饰的寡核苷酸具有包含与具有SEQ ID NO:2的核碱基序列的PNPLA3核酸的核碱基5567-5642、5644-5731、5567-5731、5567-5620、13697-13733、20553-20676、20664-20824、20553-20824、和25844-25912的等长部分互补的至少8个连续核碱基部分的核碱基序列，其中该修饰的寡核苷酸的核碱基序列与SEQ ID NO:2互补。

7.一种包含修饰的寡核苷酸的化合物，该修饰的寡核苷酸长8至80个连接的核苷，其中该修饰的寡核苷酸具有包含与SEQ ID NO:2的核碱基5567-5642、5644-5731、5567-5731、5567-5620、13697-13733、20553-20676、20664-20824、20553-20824、和25844-25912的等长部分互补的16个核碱基部分的核碱基序列。

8.一种包含修饰的寡核苷酸的化合物，该修饰的寡核苷酸长8至80个连接的核苷，其中该修饰的寡核苷酸具有包含SEQ ID NO:1089、1757、141、1982、330、1665、408、830、和899中任一项的核碱基序列。

9.一种包含修饰的寡核苷酸的化合物，该修饰的寡核苷酸具有由SEQ ID NO:1089、1757、141、1982、330、1665、408、830、和899中任一项组成的核碱基序列。

10.如权利要求1-9中任一项所述的化合物，其中该寡核苷酸在该寡核苷酸的整个长度上与SEQ ID NO:2是至少80％、至少85％、至少90％、至少95％或100％互补的。

11.如权利要求1-10中任一项所述的化合物，其中该修饰的寡核苷酸包含选自以下的至少一个修饰：至少一个修饰的核苷间连接、至少一个修饰的糖、和至少一个修饰的核碱基。