[发明专利]针对氧化应激的基因疗法在审
| 申请号： | 201980037750.7 | 申请日： | 2019-04-03 |
| 公开（公告）号： | CN112236516A | 公开（公告）日： | 2021-01-15 |
| 发明（设计）人： | R·G·克雷斯托;S·M·凯明斯基;C·萨拉米 | 申请（专利权）人： | 康奈尔大学 |
| 主分类号： | C12N9/00 | 分类号： | C12N9/00;C12N15/86;A61K48/00;C12N9/02;C12N9/08 |
| 代理公司： | 北京市君合律师事务所 11517 | 代理人： | 赵昊;顾云峰 |
| 地址： | 美国*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 针对 氧化 应激 基因 疗法 | ||
1.一种基因治疗载体，所述基因治疗载体包含表达盒，所述表达盒包含编码修饰的过氧化氢酶的核酸序列，所述修饰的过氧化氢酶具有过氧化氢酶活性但不形成四聚体。
2.根据权利要求1所述的基因治疗载体，所述基因治疗载体还包含编码修饰的超氧化物歧化酶的核酸序列，所述修饰的超氧化物歧化酶是分泌型的但不结合细胞表面。
3.一种基因治疗载体，所述基因治疗载体包含表达盒，所述表达盒包含编码修饰的超氧化物歧化酶的核酸序列，所述修饰的超氧化物歧化酶是分泌型的但不结合细胞表面或不形成四聚体。
4.根据权利要求2或3所述的基因治疗载体，其中所述修饰的超氧化物歧化酶为修饰的超氧化物歧化酶-3。
5.根据权利要求2、3或4所述的基因治疗载体，其中所述修饰的超氧化物歧化酶不与肝素结合。
6.根据权利要求3或4所述的基因治疗载体，其还包含编码修饰的过氧化氢酶的核酸序列，所述修饰的过氧化氢酶具有过氧化氢酶活性但不形成四聚体。
7.权利要求1-2或5中任一项所述的基因治疗载体，其中所述修饰的过氧化氢酶在穿线臂结构域的N末端具有缺失，所述缺失可以是1至80或1和80之间的任意整数。
8.根据权利要求1-2、5或7中任一项所述的基因治疗载体，其中所述修饰的过氧化氢酶在包裹环结构域中具有缺失，所述缺失可以是1、2、3、4、5、6、7、8、9、10、11、12、13、14、15、16、17、18、19、20、21、22、23、24或25个残基。
9.根据权利要求1-2、5、7或8中任一项所述的基因治疗载体，其中所述修饰的过氧化氢酶在所述穿线臂结构域和所述包裹环结构域中具有缺失。
10.根据权利要求1-2、5或7-9中任一项所述的基因治疗载体，其中所述修饰的过氧化氢酶具有分泌型的序列。
11.根据权利要求2-10中任一项所述的基因治疗载体，其中所述修饰的超氧化物歧化酶在肝素结合结构域中具有缺失，所述缺失可以是1至15或20或25或更多个残基。
12.根据权利要求2至11中任一项所述的基因治疗载体，其中所述修饰的超氧化物歧化酶具有转角结构域或环结构域的一个或多个残基的取代。
13.根据权利要求2至12中任一项所述的基因治疗载体，其中所述修饰的超氧化物歧化酶具有转角结构域或环结构域的一个或多个残基的缺失和插入。
14.根据权利要求1至13中任一项所述的基因治疗载体，所述基因治疗载体为病毒载体。
15.根据权利要求14所述的基因治疗载体，所述基因治疗载体为腺病毒、腺相关病毒(AAV)、逆转录病毒或慢病毒载体。
16.根据权利要求15所述的基因治疗载体，其中所述AAV载体是假型的。
17.根据权利要求16所述的基因治疗载体，其中所述AAV载体用AAVrh.10、AAV8、AAV9、AAV5、AAVhu.37、AAVhu.20、AAVhu.43、AAVhu.8、AAVhu.2或AAV7衣壳进行假型化。
18.根据权利要求16所述的基因治疗载体，其中所述AAV载体用AAVrh.10、AAV8或AAV5进行假型化。
19.根据权利要求15所述的基因治疗载体，其中所述AAV载体为AAV2、AAV5、AAV7、AAV8、AAV9或AAVrh.10。
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