[发明专利]用于治疗黄斑营养不良的组合物和方法

权利要求书

1.一种组合物，其包含：

核酸序列，其包含：

(a)编码卵黄状黄斑营养不良-2(VMD2)启动子的序列，和

(b)编码卵黄状黄斑病蛋白-1(BEST1)蛋白质的序列。

2.根据权利要求1所述的组合物，其中编码所述VMD2启动子的所述序列编码人类VMD2启动子。

3.根据权利要求1或2所述的组合物，其中编码所述BEST1蛋白质的所述序列编码人类BEST1蛋白质。

4.根据权利要求1至3中任一项所述的组合物，其中编码所述BEST1蛋白质的所述序列包含编码序列。

5.根据权利要求1至4中任一项所述的组合物，其中编码所述BEST1蛋白质的所述序列包含cDNA序列。

6.根据权利要求1至5中任一项所述的组合物，其中所述核酸序列还包含：

(c)编码转录后调节元件(PRE)的序列。

7.根据权利要求7所述的组合物，其中编码所述PRE的所述序列包含自土拨鼠肝炎病毒(WPRE)分离或衍生的序列。

8.根据权利要求1至7中任一项所述的组合物，其中所述核酸序列还包含：

(d)编码多腺苷酸化(polyA)信号的序列。

9.根据权利要求1至8中任一项所述的组合物，其中所述核酸序列还包含：

(e)编码5’非翻译区的序列。

10.根据权利要求1至8中任一项所述的组合物，其中所述核酸序列还包含：

(f)编码内含子的序列，和

(g)编码外显子的序列，

其中编码所述内含子的所述序列和编码所述外显子的所述序列操作性连接。

11.根据权利要求9或10所述的组合物，

其中编码所述内含子的所述序列位于编码所述VMD2启动子的所述序列与编码所述外显子的所述序列之间，

其中编码所述外显子的所述序列位于编码所述内含子的所述序列与编码所述5’UTR的所述序列之间，且

其中编码所述内含子的所述序列由哺乳动物细胞剪接。

12.根据权利要求9至11中任一项所述的组合物，其中编码所述5’UTR的所述序列包含编码Kozak序列或其部分的序列。

13.根据权利要求12所述的组合物，其中编码Kozak序列的所述序列与GCCRCCATGG的核酸序列具有至少50％的同一性。

14.根据权利要求12所述的组合物，其中编码Kozak序列的所述序列包含GGCACCATGA的核酸序列或由其组成。

15.根据权利要求2至14中任一项所述的组合物，其中编码所述人类VMD2启动子的所述序列包含下列序列或由下列序列组成：

16.根据权利要求3至15中任一项所述的组合物，其中编码所述人类BEST1蛋白质的所述序列包含下列序列或由下列序列组成：

17.根据权利要求8至16中任一项所述的组合物，其中编码所述polyA信号的所述序列包含自哺乳动物基因分离或衍生的序列。

18.根据权利要求17所述的组合物，其中编码所述polyA信号的所述序列包含自哺乳动物牛生长激素(BGH)基因分离或衍生的序列。