[发明专利]通过靶向调节基因信号传导网络治疗疾病

权利要求书

1.一种治疗患有纤连蛋白肾小球病的受试者的方法，所述方法包括向所述受试者施用有效量的能够降低FN1基因表达的来自表3的化合物。

2.一种降低细胞中FN1基因表达的方法，所述方法包括向所述细胞中引入有效量的能够改变与所述FN1基因的调控序列区(RSR)或其部分相关的一种或多种信号传导分子的来自表3的化合物。

3.如权利要求1或权利要求2所述的方法，其中所述化合物选自由smoothened激动剂、克唑替尼、BGJ398、AZD2858和氨氯地平苯磺酸盐组成的组。

4.一种治疗患有遗传性粪卟啉病的受试者的方法，所述方法包括向所述受试者施用有效量的能够增加CPOX基因表达的来自表4的化合物。

5.一种增加细胞中CPOX基因表达的方法，所述方法包括向所述细胞中引入有效量的能够改变与所述CPOX基因的调控序列区(RSR)或其部分相关的一种或多种信号传导分子的来自表4的化合物。

6.如权利要求4或权利要求5所述的方法，其中所述化合物选自由17-AAG、氯化钴、SKL2001、FICZ和泼尼松组成的组。

7.一种治疗患有SERPINC1缺乏症的受试者的方法，所述方法包括向所述受试者施用有效量的能够增加SERPINC1基因表达的来自表5的化合物。

8.一种增加细胞中SERPINC1基因表达的方法，所述方法包括向所述细胞中引入有效量的能够改变与所述SERPINC1基因的调控序列区(RSR)或其部分相关的一种或多种信号传导分子的来自表5、表14、表15或表16的化合物。

9.如权利要求7或权利要求8所述的方法，其中所述化合物选自由OSI-027、PF04691502、CP-673451、棘霉素和帕克替尼(SB1518)组成的组。

10.一种治疗患有Alagille综合征的受试者的方法，所述方法包括向所述受试者施用有效量的能够增加JAG1基因和/或NOTCH2基因表达的来自表6的化合物。

11.一种增加细胞中JAG1基因和/或NOTCH2基因表达的方法，所述方法包括向所述细胞中引入有效量的能够改变与所述JAG1基因和/或NOTCH2基因的调控序列区(RSR)或其部分相关的一种或多种信号传导分子的来自表6的化合物。

12.如权利要求10或权利要求11所述的方法，其中所述化合物选自由美瑞替尼和托彻普组成的组。

13.一种治疗患有糖原贮积病1b的受试者的方法，所述方法包括向所述受试者施用有效量的能够增加SLC37A4基因表达的来自表7的化合物。

14.一种增加细胞中SLC37A4基因表达的方法，所述方法包括向所述细胞中引入有效量的能够改变与所述SLC37A4基因的调控序列区(RSR)或其部分相关的一种或多种信号传导分子的来自表7的化合物。

15.如权利要求13或权利要求14所述的方法，其中所述化合物选自由棘霉素、泼尼松、CP-673451和氯化钴组成的组。

16.一种治疗患有急性间歇性卟啉病的受试者的方法，所述方法包括向所述受试者施用有效量的能够增加HMBS基因表达的来自表8的化合物。

17.一种增加细胞中HMBS基因表达的方法，所述方法包括向所述细胞中引入有效量的能够改变与所述HMBS基因的调控序列区(RSR)或其部分相关的一种或多种信号传导分子的来自表8的化合物。