[发明专利]靶向α-突触核蛋白的反义寡核苷酸及其用途在审
| 申请号： | 201980018033.X | 申请日： | 2019-01-11 |
| 公开（公告）号： | CN111819283A | 公开（公告）日： | 2020-10-23 |
| 发明（设计）人： | R·E·奥尔森;A·M·卡拉斯;小杰雷·E·梅雷迪思;N·迪韦齐斯;J·K·洛伊;C·J·巴尔迪克;A·潘德里;I·M·麦克唐纳;P·哈格多恩;M·L·詹森 | 申请（专利权）人： | 百时美施贵宝公司;哥本哈根罗氏创新中心 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;C07K14/47 |
| 代理公司： | 北京坤瑞律师事务所 11494 | 代理人： | 封新琴 |
| 地址： | 美国新*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 靶向 突触 核蛋白 反义 寡核苷酸 及其 用途 | ||
1.一种反义寡核苷酸，其包含长度为10至30个核苷酸的连续核苷酸序列，所述10至30个核苷酸与α-突触核蛋白(SNCA)转录物中的核酸序列互补，其中所述核酸序列包含SEQ IDNO:1的核苷酸7592-7637。
2.根据权利要求1所述的反义寡核苷酸，其中所述核酸序列包含SEQ ID NO:1的核苷酸7602-7627。
3.根据权利要求1所述的反义寡核苷酸，其中所述核酸序列对应于SEQ ID NO:1的核苷酸7603-7620。
4.根据权利要求1所述的反义寡核苷酸，其中所述核酸序列对应于SEQ ID NO:1的核苷酸7604-7620。
5.根据权利要求1-4中任一项所述的反义寡核苷酸，其中所述SNCA转录物包含SEQ IDNO:1。
6.根据权利要求1至5中任一项所述的反义寡核苷酸，其中所述连续核苷酸序列包含具有1、2、3或4个错配的SEQ ID NO:4至SEQ ID NO:21。
7.根据权利要求1至5中任一项所述的反义寡核苷酸，其中所述连续核苷酸序列包含SEQ ID NO:4至SEQ ID NO:21。
8.根据权利要求1至5中任一项所述的反义寡核苷酸，其中所述连续核苷酸序列包含SEQ ID NO:15或SEQ ID NO:7。
9.根据权利要求1至8中任一项所述的反义寡核苷酸，其中所述反义寡核苷酸能够抑制表达所述人SNCA转录物的细胞中所述人SNCA转录物的表达。
10.根据权利要求1至9中任一项所述的反义寡核苷酸，其中所述连续核苷酸序列包含至少一个核苷酸类似物。
11.根据权利要求1至10中任一项所述的反义寡核苷酸，其是gapmer。
12.根据权利要求11所述的反义寡核苷酸，其是交替的侧翼gapmer。
13.根据权利要求11或12所述的反义寡核苷酸，其包含式5'-A-B-C-3'，其中
(i)区域B是至少6个DNA单元的连续序列，其能够募集RNA酶；
(ii)区域A是1至10个核苷酸的第一翼序列，其中所述第一翼序列包含一个或多个核苷酸类似物和任选的一个或多个DNA单元，并且其中所述核苷酸类似物中的至少一个位于A的3'端；且
(iii)区域C是1至10个核苷酸的第二翼序列，其中所述第二翼序列包含一个或多个核苷酸类似物和任选的一个或多个DNA单元，并且其中所述核苷酸类似物中的至少一个位于C的5'端。
14.根据权利要求13所述的反义寡核苷酸，其中区域A包含选自以下的核苷酸类似物和DNA单元的组合：(i)1-10个核苷酸类似物和0个DNA单元；(ii)1-9个核苷酸类似物和1个DNA单元；(iii)1-8个核苷酸类似物和1-2个DNA单元；(iv)1-7个核苷酸类似物和1-3个DNA单元；(v)1-6个核苷酸类似物和1-4个DNA单元；(vi)1-5个核苷酸类似物和1-5个DNA单元；(vii)1-4个核苷酸类似物和1-6个DNA单元；(viii)1-3个核苷酸类似物和1-7个DNA单元；(ix)1-2个核苷酸类似物和1-8个DNA单元；和(x)1个核苷酸类似物和1-9个DNA单元。
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