[发明专利]一种化合物及其组合物的应用有效
| 申请号： | 201910358434.1 | 申请日： | 2019-04-30 |
| 公开（公告）号： | CN110066800B | 公开（公告）日： | 2019-12-24 |
| 发明（设计）人： | 崔坤元;林进镇;穆卓;王圣军 | 申请（专利权）人： | 厦门甘宝利生物医药有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;A61K31/713;A61P17/00;A61K8/60;A61Q19/02 |
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| 地址： | 361022 福建省厦门市海*** | 国省代码： | 福建;35 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 酪氨酸酶mRNA 黑色素细胞 脂质分子 细胞膜 酪氨酸酶蛋白 新化合物结构 核酸酶降解 黑色素形成 化合物结构 催化蛋白 骨架修饰 递送 黑色素 正义链 偶联 修饰 应用 穿透 合成 翻译 外部 | ||
1.一种合成的siRNA，其特征在于，其序列为：
正义链：5’AUGCCUUGCACAUCUAUAU 3’；
反义链：5’AUAUAGAUGUGCAAGGCAU 3’；
或者
正义链：5’AUGCCUUGCACAUCUAUAUTT 3’；
反义链：5’AUAUAGAUGUGCAAGGCAUTT 3’。
2.一种化合物，含有权利要求1所述的siRNA和脂质分子，其特征在于，其结构为：
3.根据权利要求2所述的化合物，其特征在于，所述siRNA经修饰后的具体正义链和反义链序列为：
正义链：5’mAmUfGmCfCmUfUmGmCAmCAmUCmUAU(s)mA(s)mU(s)3’；
反义链：5’p-mAUfAfUAfGfAfUmGUfGfC(s)A(s)mA(s)GfG(s)mC(s)A(s)mU 3’；
其中：
“m”表示核苷酸的核糖的2’位被甲氧基取代；
“s”表示核苷酸通过3’-O→5’-O硫代磷酸酯基团连接；
“f”表示核苷酸的核糖的2’位被氟原子取代；
“p-mA”表示序列中最远端的这个腺苷酸上5'位上的羟基有磷酸基团与其成为酯，且其核糖的2’位被甲氧基取代，所述修饰使修饰后的siRNA在细胞内抵抗核酸酶降解的能力增强。
4.一种用于治疗黑色素积聚相关疾病的药物组合物，其特征在于，该药物组合物含有权利要求2或3所述的化合物作为功效成分。
5.如权利要求4所述的药物组合物，其特征在于，该药物组合物还包含任何药学可接受的辅助剂。
6.一种化合物在制备治疗黑色素积聚相关疾病药物中的应用，其特征在于，以权利要求2或3所述的化合物作为功效成分，直接给药于受药者身上的色素斑块。
7.一种组合物，其特征在于，该组合物是乳剂、膏剂、霜剂、水剂、气雾剂或粉剂，并含有权利要求2或3所述的化合物作为功效成分。
8.根据权利7所述的组合物，其特征在于，其含有的功效成分的重量百分比含量是0.0001％-10％。
9.根据权利8所述的组合物，其特征在于，该组合物还含有常用的化妆品成分。
10.一种化合物在制备祛除黑色素和抑制黑色素生成的化妆品中的应用，其特征在于，以权利要求2或3所述的化合物作为功效成分。
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