[发明专利]用于调控FNDC3B表达的寡核苷酸在审
申请号: | 201880073183.6 | 申请日: | 2018-12-10 |
公开(公告)号: | CN111344408A | 公开(公告)日: | 2020-06-26 |
发明(设计)人: | P·哈格多恩;L·彼得森 | 申请(专利权)人: | 哥本哈根罗氏创新中心 |
主分类号: | C12N15/113 | 分类号: | C12N15/113;A61K31/7088 |
代理公司: | 北京坤瑞律师事务所 11494 | 代理人: | 岑晓东 |
地址: | 丹麦赫*** | 国省代码: | 暂无信息 |
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摘要: | |||
搜索关键词: | 用于 调控 fndc3b 表达 寡核苷酸 | ||
1.一种长度为10至50个核苷酸的反义寡核苷酸,其包含与哺乳动物FNDC3B靶核酸具有至少90%互补性,诸如完全互补的长度为10至30个核苷酸的连续核苷酸序列,其中该反义寡核苷酸能够降低细胞中该哺乳动物FNDC3B编码靶核酸的表达。
2.依照权利要求1的反义寡核苷酸,其中该连续核苷酸序列与选自由SEQ ID NO:1,2,3,4,5,6,7和8,或其天然发生变体组成的组的序列至少90%互补,诸如完全互补。
3.依照权利要求1或2的反义寡核苷酸,其中该连续核苷酸序列与该哺乳动物FNDC3B编码靶核酸完全互补。
4.依照权利要求1-3任一项的反义寡核苷酸,其中该连续核苷酸序列与哺乳动物FNDC3B编码靶核酸的前mRNA(例如SEQ ID NO:1)中存在的内含子区至少90%互补,诸如完全互补。
5.依照权利要求1-4任一项的反义寡核苷酸,其中该连续核苷酸序列与选自SEQ IDNO:1上的位置145-72824,SEQ ID NO:1上的位置72964-93844,和SEQ ID NO:1上的位置93920-147084的人FNDC3B的前mRNA中存在的内含子区至少90%互补,诸如完全互补。
6.依照权利要求1-5任一项的反义寡核苷酸,其中该连续核苷酸序列与SEQ ID NO:1的哺乳动物FNDC3B编码靶核酸的人前mRNA的核苷酸145-72824至少90%互补,诸如完全互补。
7.依照权利要求1-5任一项的反义寡核苷酸,其中该连续核苷酸序列与SEQ ID NO:9,10,19或20至少90%互补,诸如完全互补。
8.依照权利要求1-7任一项的反义寡核苷酸,其中该连续核苷酸序列与选自由SEQ IDNO:1的位置54366-54385,54407-54426,54448-54467,54489-54508,54530-54549,54571-54590,54612-54631;54367-54384,54408-54425,54449-54466,54490-54507,54531-54548,54572-54589,54613-54630;54368-54383,54409-54424,54450-54465,54491-54506,54532-54547,54573-54588,54614-54629;54366-54379,54407-54420,54448-54461,54489-54502,54530-54543,54571-54584,54612-54625;351016-351033;351016-351029;351016-351035;和351018-35133组成的组的SEQ ID NO:1的靶区至少90%互补,诸如完全互补。
9.依照权利要求1-8任一项的反义寡核苷酸,其中该连续核苷酸序列与SEQ ID NO:1的靶核酸的长度为10-22个,诸如14-20个核苷酸的靶区至少90%互补,诸如完全互补,其中该靶区跨越该靶核酸重复至少2次。
10.依照权利要求1-9任一项的反义寡核苷酸,其中该连续核苷酸序列与选自由SEQ IDNO:11,12,13,14,15,16,17和18组成的组的序列至少90%同一,诸如100%同一。
11.依照权利要求1-10任一项的反义寡核苷酸,其中该连续核苷酸序列由选自由SEQID NO:11,12,13,14,15,16,17和18组成的组的序列组成或构成。
12.权利要求1-11任一项的反义寡核苷酸,其中该连续核苷酸序列包含一个或多个2’糖修饰的核苷。
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