[发明专利]用于抑制去唾液酸糖蛋白受体1的表达的RNAi试剂和组合物在审
| 申请号： | 201880066319.0 | 申请日： | 2018-10-16 |
| 公开（公告）号： | CN111212909A | 公开（公告）日： | 2020-05-29 |
| 发明（设计）人： | 李珍;裴涛;朱锐;B.D.吉文;S.梅尔奎斯特 | 申请（专利权）人： | 箭头药业股份有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113 |
| 代理公司： | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人： | 翟建伟;黄登高 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 用于 抑制 唾液酸 糖蛋白 受体 表达 rnai 试剂 组合 | ||
1.用于抑制
反义链，其包含与表2或表3中提供的反义链序列中的任一者相差0或1个核苷酸的至少16个连续核苷酸；和
有义链，其包含与所述反义链至少部分互补的核苷酸序列。
2.权利要求1的RNAi试剂，其中所述反义链包含表2或表3中提供的序列中的任一者的核苷酸2-18。
3.权利要求1或2的RNAi试剂，其中所述有义链包含与所述反义链至少85%互补的至少16个连续核苷酸的核苷酸序列。
4.权利要求3的RNAi试剂，其中所述有义链包含表2或表4中提供的有义链序列中的任一者的至少16个连续核苷酸。
5.权利要求1-4中任一项的RNAi试剂，其中所述有义链和反义链各自长度为约16至约30个核苷酸。
6.权利要求1-5中任一项的RNAi试剂，其中所述有义链和反义链各自长度为约17至约26个核苷酸。
7.权利要求1-6中任一项的RNAi试剂，其中所述有义链和/或所述反义链的至少一个核苷酸是修饰核苷酸或包括修饰核苷间键。
8.权利要求1-6中任一项的RNAi试剂，其中所有或基本上所有核苷酸是修饰核苷酸。
9.权利要求7或权利要求8的RNAi试剂，其中所述修饰核苷酸是脱氧核糖核苷酸、无碱基核苷酸、2'-修饰的核苷酸、反向核苷酸、2',3'-开环核苷酸模拟物、锁定核苷酸、2'-F-阿拉伯糖核苷酸、5’-Me、2’-氟核苷酸、含有肌苷的核苷酸或其组合。
10.权利要求7的RNAi试剂，其中所述有义链包含至少一个含有肌苷的核苷酸。
11.权利要求7的RNAi试剂，其中所述反义链包含至少一个2',3'-开环-核苷酸。
12.权利要求1至11中任一项的RNAi试剂，其中所述反义链包含表2中提供的反义序列中的任一者的核苷酸序列。
13.权利要求12的RNAi试剂，其中所述有义链包含表2中提供的有义序列中的任一者的核苷酸序列。
14.权利要求1至11中任一项的RNAi试剂，其中所述反义链包含表3中提供的修饰的反义序列中的任一者的修饰的序列。
15.权利要求14的RNAi试剂，其中所述有义链包含表4中提供的修饰的有义序列中的任一者的修饰的序列。
16.权利要求1-15中任一项的RNAi试剂，其中所述RNAi试剂缀合至靶向配体。
17.权利要求16的RNAi试剂，其中所述靶向配体包含N-乙酰基-半乳糖胺。
18.权利要求16的RNAi试剂，其中所述靶向配体选自表6中的靶向配体。
19.权利要求16的RNAi试剂，其中所述靶向配体是(NAG25)、(NAG25)s、(NAG37)或(NAG37)s。
20.权利要求16-19中任一项的RNAi试剂，其中所述靶向配体缀合至所述有义链的5'末端。
21.权利要求16-19中任一项的RNAi试剂，其中所述靶向配体缀合至所述有义链的3'末端。
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