[发明专利]通过抑制电压门控钠通道α亚基(SCNA)的天然反义转录物而治疗SCNA相关疾病

权利要求书

1.长度为12至30个核苷酸的至少一种反义寡核苷酸在制备上调生物系统中电压门控钠通道α亚基(SCN1A)多核苷酸的功能和/或表达的药物中的用途，其中所述至少一种寡核苷酸靶向电压门控钠通道α亚基(SCNA)多核苷酸的天然反义转录物，并且与电压门控钠通道α亚基(SCNA)多核苷酸的所述天然反义具有至少90％的互补性。

2.根据权利要求1所述的用途，其中所述至少一种寡核苷酸与包括SEQ ID NO:12的天然反义转录物核苷酸1至1123和SEQ ED NO:13的1至2352、SEQ ED NO:14的1至267、SEQ IDNO:15的1至1080、SEQ ID NO:16的1至173、SEQ ID NO:17的1至618、SEQ ID NO:18的1至871、SEQ ID NO:19的1至304、SEQ ID NO:20的1至293、SEQ ID NO:21的1至892、SEQ ED NO:22的1至260、SEQ ED NO:23的1至982、SEQ ED NO:24的1至906、SEQ ED NO:25的1至476、SEQED NO:26的1至285、SEQ ED NO:27的1至162和SEQ ID NO:28的1至94中的12至30个连续核苷酸的多核苷酸具有至少90％的序列互补性。

3.长度为12至30个核苷酸的至少一种反义寡核苷酸在制备体内或体外上调患者细胞或组织中电压门控钠通道α亚基(SCNA)多核苷酸的功能和/或表达的药物的用途，其中所述至少一种寡核苷酸靶向电压门控钠通道α亚基(SCN1A)多核苷酸的天然反义转录物，并且与包括SEQ ID NO:12的天然反义转录物核苷酸1至1123和SEQ ED NO:13的1至2352、SEQ EDNO:14的1至267、SEQ ID NO:15的1至1080、SEQ ID NO:16的1至173、SEQ ID NO:17的1至618、SEQ ID NO:18的1至871、SEQ ID NO:19的1至304、SEQ ID NO:20的1至293、SEQ ID NO:21的1至892、SEQ ED NO:22的1至260、SEQ ED NO:23的1至982、SEQ ED NO:24的1至906、SEQED NO:25的1至476、SEQ ED NO:26的1至285、SEQ ED NO:27的1至162和SEQ ID NO:28的1至94中的12至30个连续核苷酸的多核苷酸具有至少1000％的序列互补性。

4.靶向电压门控钠通道α亚基(SCN1A)多核苷酸的天然反义转录物的至少一种反义寡核苷酸在制备上调生物系统中电压门控钠通道α亚基(SCNA)多核苷酸的功能和/或表达的药物中的用途，所述反义寡核苷酸的长度为14至30个核苷酸。

5.如权利要求4所述的用途，其中所述至少一种反义寡核苷酸靶向I型电压门控钠通道α亚基(SCN1A)多核苷酸的天然反义序列。

6.如权利要求4所述的用途，其中所述至少一种反义寡核苷酸靶向包括I型电压门控钠通道α亚基(SCN1A)多核苷酸的天然反义转录物编码核酸序列和/或非编码核酸序列的核酸序列。

7.如权利要求4所述的用途，其中所述至少一种反义寡核苷酸靶向I型电压门控钠通道α亚基(SCN1A)多核苷酸的天然反义转录物重叠序列和/或非重叠序列。

8.如权利要求4所述的用途，其中所述至少一种反义寡核苷酸包括选自以下的一种或多种修饰：至少一种修饰的糖部分、至少一种修饰的核苷间键合、至少一种修饰的核苷酸及其组合。

9.如权利要求8所述的用途，其中所述一种或多种修饰包括选自以下的至少一种修饰的糖部分：2'-O-甲氧基乙基修饰的糖部分、2'-甲氧基修饰的糖部分、2'-O-烷基修饰的糖部分、二环的糖部分及其组合。