[发明专利]用于RNA递送的可离子化阳离子脂质

权利要求书

1.一种式I的化合物

其中，

R₁是10至17个碳组成的支链烷基，

R₂是由9个碳组成的直链烯基，

R₃由亚乙基或亚丙基组成，

R₄和R₅是相同或不同的，各自是甲基或乙基，

L₁和L₂是相同或不同的，各自是1至5个碳的直链亚烷基，以及

X₁是S；

或者，式I的化合物的盐。

2.根据权利要求1所述的化合物，其中L₂是由1、3或5个碳组成的亚烷基。

3.根据权利要求1所述的化合物，其中L₁是由2、3或5个碳组成的亚烷基。

4.根据权利要求1所述的化合物，其中R₁由–CH((CH₂)_nCH₃)₂组成，其中n是4、5、6或7。

5.根据权利要求4所述的化合物，其中n是5，并且L₁是由3个碳组成的亚烷基。

6.根据权利要求4所述的化合物，其中n是6，并且L₁是由3或5个碳组成的亚烷基。

7.根据权利要求4所述的化合物，其中n是7，并且L₁是由2或3个碳组成的亚烷基。

8.根据权利要求1所述的化合物，其选自式ATX-43、ATX-57、ATX-58、ATX-61、ATX-63、ATX-64、ATX-81、ATX-82、ATX-83、ATX-84、ATX-86、ATX-87和ATX-88的化合物构成的组

9.一种药物组合物，所述药物组合物包含根据权利要求1所述的化合物。

10.根据权利要求9所述的药物组合物，所述药物组合物包含根据权利要求1所述的化合物，所述化合物在脂质纳米颗粒中。

11.根据权利要求10所述的药物组合物，其中所述脂质纳米颗粒还包含中性脂质和缀合脂质。

12.根据权利要求10所述的药物组合物，其中所述脂质纳米颗粒包封mRNA。

13.根据权利要求10所述的药物组合物，所述药物组合物还包含编码生物活性蛋白质的mRNA。

14.根据权利要求10所述的药物组合物，所述药物组合物还包含：包含与靶细胞中mRNA同源的核苷酸序列的RNA。