[发明专利]用于癌症免疫疗法的CRISPR-CPF1相关方法、组合物和组分在审
| 申请号： | 201780027036.0 | 申请日： | 2017-03-03 |
| 公开（公告）号： | CN109312340A | 公开（公告）日： | 2019-02-05 |
| 发明（设计）人： | G·G·威尔斯戴德;H·嘉亚拉穆;王童瑶;J·A·左瑞斯;C·博尔赫斯 | 申请（专利权）人： | 爱迪塔斯医药公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;C12N9/22;C12N15/09;C12N15/63;A61P35/00 |
| 代理公司： | 北京市君合律师事务所 11517 | 代理人： | 张怡;杜丹 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 癌症免疫疗法 治疗癌症 | ||
1.一种抑制性着丝粒和启动子因子1(Cpf1)gRNA分子，其包含与来自选自下组的一个T细胞表达的基因的靶结构域互补的靶向结构域，该组由以下组成：FAS、BID、CTLA4、PDCD1、CBLB、PTPN6、B2M、TRAC和TRBC基因。
2.如权利要求1所述的抑制性Cpf1 gRNA分子，其进一步包含直接重复结构域。
3.如权利要求2所述的抑制性Cpf1 gRNA分子，其中所述直接重复结构域在长度上是15-20个核苷酸。
4.如权利要求2或3所述的抑制性Cpf1 gRNA分子，其中所述直接重复结构域包含选自下组的核苷酸序列，该组由以下组成：SEQ ID NO:3708-3710。
5.如权利要求1-4中任一项所述的抑制性Cpf1 gRNA分子，其中所述靶结构域被靶向用于敲除所述T细胞表达的基因的表达。
6.如权利要求1-5中任一项所述的抑制性Cpf1 gRNA分子，其中所述靶结构域在所述T细胞表达的基因的编码区内。
7.如权利要求6所述的抑制性Cpf1 gRNA分子，其中所述编码区是所述T细胞表达的基因的早期编码区。
8.如权利要求1-4中任一项所述的抑制性Cpf1 gRNA分子，其中所述靶向结构域被配置成在T细胞靶敲除位置的500、450、400、350、300、250、200、150、100、50、25或10个核苷酸内提供双链断裂。
9.如权利要求1-8中任一项所述的抑制性Cpf1 gRNA分子，其中所述靶向结构域包含与选自SEQ ID NO:1-3707的核苷酸序列相同或与所述核苷酸序列相差不超过1、不超过2、不超过3、不超过4或不超过5个核苷酸的核苷酸序列。
10.如权利要求9所述的抑制性Cpf1 gRNA分子，其中所述靶向结构域包含选自SEQ IDNO:1-3707的核苷酸序列。
11.如权利要求1-10中任一项所述的抑制性Cpf1 gRNA分子，其中所述靶向结构域在长度上是15-25个核苷酸。
12.如权利要求11所述的抑制性Cpf1 gRNA分子，其中所述靶向结构域在长度上是18个核苷酸。
13.如权利要求11所述的抑制性Cpf1 gRNA分子，其中所述靶向结构域在长度上是19个核苷酸。
14.如权利要求11所述的抑制性Cpf1 gRNA分子，其中所述靶向结构域在长度上是20个核苷酸。
15.如权利要求11所述的抑制性Cpf1 gRNA分子，其中所述靶向结构域在长度上是21个核苷酸。
16.如权利要求11所述的抑制性Cpf1 gRNA分子，其中所述靶向结构域在长度上是22个核苷酸。
17.如权利要求11所述的抑制性Cpf1 gRNA分子，其中所述靶向结构域在长度上是23个核苷酸。
18.如权利要求11所述的抑制性Cpf1 gRNA分子，其中所述靶向结构域在长度上是24个核苷酸。
19.如权利要求1-18中任一项所述的抑制性Cpf1 gRNA分子，其中所述抑制性Cpf1gRNA是单模块化抑制性Cpf1 gRNA分子。
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