[发明专利]通过人成肌细胞移植的疾病预防和缓解

权利要求书

1.用于提高患有II型糖尿病的宿主中的一种或多种胰岛素信号传递途径基因和/或线粒体基因的基因转录物水平的组合物，其包含：供应量的培养的遗传正常的成肌细胞，其以治疗有效剂量向所述宿主的至少一种肌肉施用；和宿主的血清。

2.权利要求1的组合物，其中所述培养的成肌细胞获自选自遗传正常组的供体，包括但不限于所述宿主的父亲或男性同胞。

3.权利要求1的组合物，其中对于II型糖尿病，所述培养的成肌细胞的所述选择的治疗有效剂量是约500亿个细胞，并且其中所述剂量以每毫升宿主血清约1亿个细胞施用。

4.权利要求1的组合物，其中所述宿主的血清是凝结的血清。

5.权利要求1的组合物，其进一步包含治疗有效剂量的向所述宿主施用的免疫抑制剂。

6.权利要求1-5中任一项的组合物，其中所述基因选自Bcl211、Cox10、Cptlb、Slc25a22、Slc25a25、Stard3、Timm17b和Tomm40组成的组；或选自Acaca、Aebp1、Cfd、Gpd-1、Jun、PPARγ、Ptpn1和UCP1组成的组。

7.用于治疗或预防宿主中遗传疾病的症状的发生的组合物，其包含：供应量的培养的遗传正常的成肌细胞，其以治疗有效剂量向所述宿主的至少一种肌肉施用；和宿主的血清。

8.权利要求7的组合物，其中所述宿主的血清是凝结的血清。

9.权利要求7的组合物，其中对于肌肉营养不良，所述培养的成肌细胞的所述选择的治疗有效剂量是约500亿个细胞，对于心肌病约10亿个细胞，和对于II型糖尿病约500亿个细胞，所述剂量以每毫升宿主血清约1亿个细胞的剂量施用。

10.权利要求7的组合物，其中所述培养的成肌细胞与所述宿主是组织不相容的，其来源于选自遗传正常组的供体，包括但不限于所述宿主的父亲或男性同胞。

11.权利要求7的组合物，其中所述培养的成肌细胞与所述宿主是组织相容的，供体肌肉活组织检查样品在成为肌病之前已从所述宿主中获得，其用于心肌病的预防和治疗。

12.权利要求7的组合物，其中所述遗传疾病是II型糖尿病。

13.权利要求7的组合物，其中向所述宿主施用治疗有效剂量的免疫抑制剂。

14.包含供应量的培养的遗传正常的成肌细胞和宿主的血清的组合物用于制备治疗或预防宿主中遗传疾病的症状的发生的药物的用途，其中所述成肌细胞以治疗有效剂量向所述宿主的至少一种肌肉施用，由此通过成肌细胞细胞核转移向宿主供应完整的人基因组，导致下列至少一种：基因转录物改变、肌肉生化改善、肌肉功能改善、肌肉结构改善、运动能力增加、血液喷射/血管化增加、和生化物质或离子跨肌细胞膜的转移增加。

15.权利要求14的用途，其中所述宿主的血清是凝结的血清。

16.权利要求14的用途，其中所述培养的成肌细胞与所述宿主是组织不相容的，其来源于选自遗传正常组的供体，包括但不限于所述宿主的父亲或男性同胞。

17.权利要求14的用途，其中所述培养的成肌细胞与所述宿主是组织相容的，供体肌肉活组织检查样品在成为肌病之前已从所述宿主中获得，其用于心肌病的预防和治疗。

18.权利要求14的用途，其中对于肌肉营养不良，所述培养的成肌细胞的所述选择的治疗有效剂量是约500亿个细胞，对于心肌病约10亿个细胞，和对于II型糖尿病约500亿个细胞，所述剂量以每毫升宿主血清约1亿个细胞的剂量施用。

19.权利要求14的用途，其中所述药物进一步包含治疗有效剂量的向所述宿主施用的免疫抑制剂。

20.权利要求19的用途，其中所述免疫抑制剂包含环孢菌素，所述环孢菌素在成肌细胞植入前5天开始以每天5到7mg/Kg体重口服施用，并且其中每周监测环孢菌素全血谷水平，并且所述环孢菌素剂量根据需要重新调整以保持约250 ng/mL的血液水平，直至断药开始时第三周的开始，在操作后第三周的结束时完全断药。

21.权利要求14的用途，其中所述遗传疾病是II型糖尿病。