[发明专利]用于治疗视觉障碍的组合物和方法

说明书

本发明提供了甾醇及其用于治疗视觉障碍的用途。在一个实施方案中，包含药学上有效量的羊毛甾醇的组合物用于治疗和/或预防受试者的视觉障碍。在另一个实施方案中，包含药学上有效量的羊毛甾醇的组合物用于治疗受试者的白内障或失明/视觉损伤。在又一个实施方案中，包含羊毛甾醇的组合物用于溶解晶体蛋白的淀粉样纤维。

相关申请的交叉引用

本申请要求于2014年8月22日提交的美国临时申请号 62/040,721和于2015年7月17日提交的美国临时申请号62/194,120 的优先权，这些申请的内容通过引用而全文并入本文。

技术领域

本公开内容总体上涉及甾醇及其用于治疗视觉障碍的用途，该视觉障碍影响患有此类视觉障碍或处于发展成此类视觉障碍的风险下的患者眼睛的晶状体的正常功能。

发明内容

本发明提供了一种治疗或预防视觉障碍的方法，该方法包括向有需要的个体施用有效量的羊毛甾醇及其前药或药学上可接受的盐。

本发明还提供了一种眼用药物组合物，其包含药学上可接受的眼用载体和具有以下式I的结构的羊毛甾醇：

及其前药或药学上可接受的盐。

在所述方法的各个方面，所述视觉障碍为影响眼睛晶状体的功能、清晰度和/或结构的眼睛障碍。这样的眼睛疾病包括但不限于眼睛的白内障、眼睛的老视以及眼睛晶状体的核硬化。此外，视觉障碍还指视网膜变性，如雷夫叙姆病(Refsum disease)、Smith-Lemli-Opitz综合征(SLOS) 和施奈德结晶状角膜营养不良(SCCD)、无β脂蛋白血症和家族性低β脂蛋白血症。

在一个实施方案中，本发明提供了一种通过向受试者施用治疗或预防有效量的式I的甾醇来改善与视觉障碍相关的至少一种症状的方法。在该方法的各个方面，该组合物局部、结膜下、眼球后、眼周、视网膜下、脉络膜上或眼内施用。接受本发明甾醇的受试者可以包括但不限于哺乳动物、禽类、两栖动物、爬行动物和其他脊椎动物。在一个实施方案中，该受试者为马、猪、狗、猫、啮齿动物和/或其他伴侣宠物。在另一个实施方案中，该受试者为人。

在一个实施方案中，本发明涉及包含眼用药学上可接受的载体中的本发明甾醇的眼用药物组合物。在一些实施方案中，该药物组合物包含眼用药学上可接受的载体中的羊毛甾醇或其衍生物。在本发明的某些实施方案中，该药学上可接受的载体为水、缓冲液或氯化钠溶液。在一些实施方案中，该药学上可接受的载体是无菌的。在其他实施方案中，该药学上可接受的载体为软膏。在其他实施方案中，该药学上可接受的载体为凝胶。凝胶可以使用本领域公知的凝胶配制材料进行配制，该凝胶配制材料包括但不限于高粘度羧甲基纤维素、羟丙基甲基纤维素、聚氧化乙烯和卡波姆(carbomer)。在所述组合物的一些方面，该药学上可接受的眼用载体为环糊精。在一个实施方案中，该环糊精为(2-羟丙基)-β-环糊精。

本发明的某些实施方案还涉及包含可用于治疗和/或预防与视觉障碍相关的症状的组分的试剂盒。这样的试剂盒包含含有在药学上可接受的载体中的本发明甾醇的容器，以及关于施用本发明甾醇使得与视觉障碍相关的至少一种症状得到改善或预防的说明。这样的视觉障碍包括但不限于白内障、老视和眼睛晶状体的核硬化。此外，视觉障碍还指视网膜变性，如雷夫叙姆病、Smith-Lemli-Opitz综合征(SLOS)和施奈德结晶状角膜营养不良(SCCD)、无β脂蛋白血症和家族性低β脂蛋白血症。包含在本文涉及的一些试剂盒中的容器是用于施用滴眼剂的滴管。在其他实施方案中，该容器是用于分配软膏或凝胶的管。在其他实施方案中，该容器是用于药物递送的任何合适的容器，包括但不限于注射器或适于药物的眼部递送或局部施用的其他容器。