[发明专利]治疗β-地中海贫血和镰状细胞病的方法和组合物

权利要求书

1.一种药物组合物，所述药物组合物含有式I-a化合物：

或其药学上可接受的盐、溶剂化物、或水合物，和药学上可接受的载体，

其中：

R¹、R²、R³、R⁴、R^6a、和R^6b各自独立地选自下组：H、卤素、任选取代的烷基、任选取代的烯 基、任选取代的炔基、任选取代的杂环基、任选取代的杂芳基、任选取代的芳基、-OR^A、-OC (O)R^A、-SR^A、-N(R^B)₂、-N(R^A)C(O)R^A、-C(O)N(R^B)₂、-CN、-NO₂、-C(O)R^A、-C(O)OR^A、-S(O)R^A、- SO₂R^A、-SO₂N(R^B)₂和-NHSO₂R^B；

R⁵为H、任选取代的烷基、任选取代的烯基、任选取代的炔基、任选取代的杂环基或任选 取代的芳基；

各R^A独立地选自下组：H、任选取代的烷基、任选取代的烯基、任选取代的炔基、任选取代 的杂环基、任选取代的杂芳基和任选取代的芳基；

各R^B独立地选自下组：H、任选取代的烷基、任选取代的烯基、任选取代的炔基、任选取代 的杂环基、任选取代的杂芳基和任选取代的芳基，或2个R^B与之间的原子共同形成杂环。

2.如权利要求1所述的药物组合物，其特征在于，所述化合物为式II化合物：

或其药学上可接受的盐、溶剂化物、或水合物。

3.如权利要求1或2所述的药物组合物，其特征在于，R¹、R²、R³和R⁴各自独立地选自下 组：-H、-OH、-Cl、-Br、-F、任选取代的C_1-6烷基、任选取代的烯基、任选取代的炔基、任选取代 的芳基、-OR^A、-NO₂、-N(R^B)₂、-C(O)CH₃、-CO₂H、-C(O)OR^A、-C(O)N(R^B)₂、-CN、杂环基、-SO₂-烷 基和–SO₂-芳基。

4.如权利要求3所述的药物组合物，其特征在于，R¹、R²、R³和R⁴各自独立地选自下组：- H、-OH、-Cl、-Br、-F、甲基、乙基、甲氧基、乙氧基、–C≡C-芳基、苯基、萘基、-NO₂、–NH-C_1-6烷 基、-C(O)CH₃、-CO₂H、–CO₂Et、–CONH-芳基、-CN、N-吗啉基、-SO₂-烷基和–SO₂-芳基。

5.如权利要求2-4任一项所述的药物组合物，其特征在于，R¹、R²、R³和R⁴中至少2个为H。

6.如权利要求5所述的药物组合物，其特征在于，R¹和R⁴为H。

7.如权利要求5所述的药物组合物，其特征在于，R³和R⁴为H。