[发明专利]用于定向药物输送和增强siRNA活性的化合物有效
| 申请号： | 201280027912.7 | 申请日： | 2012-06-08 |
| 公开（公告）号： | CN103857654B | 公开（公告）日： | 2017-03-15 |
| 发明（设计）人： | 新津洋司郎;J·E·佩恩;侯铮;J·A·高德特;C·N·斯里达尔;V·克诺波夫;R·P·维特;M·艾哈麦丁;L·A·佩雷尔曼;田中康进;V·阿科皮扬;P·卡尔玛里 | 申请（专利权）人： | 日东电工株式会社 |
| 主分类号： | C07C237/08 | 分类号： | C07C237/08;A61K31/16;A61P1/16;C07C237/22;C07C323/60;C07C333/04 |
| 代理公司： | 永新专利商标代理有限公司72002 | 代理人： | 过晓东 |
| 地址： | 日本*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 用于 定向 药物 输送 增强 sirna 活性 化合物 | ||
1.式I的化合物
其中R1和R2独立地选自C10至C18的烷基、C12至C18的烯基、和油基；其中R3和R4独立地选自C1至C6烷基、和C2至C6链烷醇；其中X选自-CH2-、-S-、和-O-或不存在；其中Y选自-(CH2)n、-S(CH2)n、-O(CH2)n-、噻吩、-SO2(CH2)n-，和酯，其中n=1-4；其中a=1-4；其中b=1-4；其中c=1-4；和其中Z是抗衡离子。
2.根据权利要求1所述的化合物，其中所述的抗衡离子是卤离子或甲磺酸根。
3.根据权利要求1所述的化合物，其选自：
4.星形细胞特异性药物载体，其包含星形细胞特异性量的类视黄醇分子和由根据权利要求3所述的化合物组成的阳离子脂质。
5.根据权利要求4所述的药物载体，其进一步包含脂质体合成物。
6.根据权利要求5所述的药物载体，其中所述脂质体合成物包含脂质囊泡，所述脂质囊泡包含脂质分子双层。
7.根据权利要求4所述的药物载体，其中所述类视黄醇偶联物是式II的化合物：
其中q、r、和s各自独立地是1、2、3、4、5、6、7、8、9或10；或其对映异构体、非对映异构体，或其立体异构体的混合物。
8.根据权利要求7所述的药物载体，其中所述式II的化合物是：
9.根据权利要求6所述的药物载体，其中在所述药物载体到达所述星形细胞之前，所述类视黄醇分子至少部分地暴露于所述药物载体的外面上。
10.根据权利要求4所述的药物载体，其中所述类视黄醇是所述脂质分子的0.2摩尔%至20摩尔%。
11.根据权利要求6所述的药物载体，其中所述阳离子脂质的浓度在5-50摩尔%。
12.根据权利要求6所述的药物载体，其中阳离子脂质是HEDC。
13.根据权利要求6所述的药物载体，其中所述脂质分子进一步包含PEG-脂质。
14.根据权利要求13所述的药物载体，其中所述PEG-脂质的浓度在1至10摩尔%。
15.根据权利要求13所述的药物载体，其中所述PEG-脂质是PEG-DMPE。
16.根据权利要求6所述的药物载体，其中所述脂质分子进一步包含可离子化的阳离子脂质。
17.根据权利要求16所述的药物载体，其中所述可离子化的阳离子脂质是S104。
18.根据权利要求16所述的药物载体，其中所述可离子化的阳离子脂质以5至45摩尔%的浓度存在。
19.根据权利要求6所述的药物载体，其中所述脂质分子进一步包含季胺阳离子脂质和可离子化的阳离子脂质的组合。
20.根据权利要求19所述的药物载体，其中所述可离子化的阳离子脂质是所述季胺阳离子脂质的所述中间体合成前体。
21.根据权利要求19所述的药物载体，其中所述季胺阳离子脂质是HEDC和所述可离子化的阳离子脂质是S104。
22.根据权利要求6所述的药物载体，其中所述脂质分子进一步包含非阳离子脂质。
23.根据权利要求22所述的药物载体，其中所述非阳离子脂质是磷脂。
24.根据权利要求22所述的药物载体，其中所述磷脂是DOPE。
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