[发明专利]MIR-34的合成模拟物

权利要求书

1.一种长度为22或23个碱基对的双链平端RNA分子，其包含：

a)活性链，该活性链包含从5’至3’的SEQ ID NO:1，和

b)完全互补的过客链，该过客链包含：

i)所述过客链的前和后两个核苷酸中的经修饰的核苷酸；和

ii)在5’端的末端核苷酸修饰。

2.权利要求1的RNA分子，其中所述分子长度是23个碱基对，并且所述活性链包含SEQ ID NO:2。

3.权利要求1的RNA分子，其中所述过客链包含相对于SEQ ID NO:4在位置1、2、3、4、5、6、9、10、11、12、13、14、17、18、19、20、21、22、和/或23处的经修饰的核苷酸，其中所述过客链中少于总数一半的核苷酸是经修饰的核苷酸。

4.权利要求1-3中任一项的RNA分子，其中所述过客链包含相对于SEQ ID NO:4位于位置i)1和2和/或ii)22和23处的经修饰的核苷酸。

5.权利要求2-3中任一项的RNA分子，其中所述过客链包含相对于SEQ ID NO:4位于位置i)1和2和ii)22和23处的经修饰的核苷酸。

6.权利要求1-5中任一项的RNA分子，其中所述过客链包含相对于SEQ ID NO:4位于位置i)3和4和/或ii)19和20处的经修饰的核苷酸。

7.权利要求6的RNA分子，其中所述过客链包含相对于SEQ ID NO:4位于位置i)3和4或ii)19和20处，但不在位置i)和ii)两者处的经修饰的核苷酸。

8.权利要求4-7中任一项的RNA分子，其中所述过客链包含相对于SEQ ID NO:4在位置5和6处的经修饰的核苷酸。

9.权利要求4-7中任一项的RNA分子，其中所述过客链包含相对于SEQ ID NO:4在位置9和10处的经修饰的核苷酸。

10.权利要求4-7中任一项的RNA分子，其中所述过客链包含相对于SEQ ID NO:4在位置11和12处的经修饰的核苷酸。

11.权利要求4-7中任一项的RNA分子，其中所述过客链包含相对于SEQ ID NO:4在位置13和14处的经修饰的核苷酸。

12.权利要求4-7中任一项的RNA分子，其中所述过客链包含相对于SEQ ID NO:4在位置17和18处的经修饰的核苷酸。

13.权利要求4的RNA分子，其中所述过客链中经修饰的核苷酸的数目是4至8。

14.权利要求13的RNA分子，其中所述过客链中经修饰的核苷酸的数目是5至7。

15.权利要求14的RNA分子，其中所述过客链中经修饰的核苷酸的数目是6。

16.权利要求1-15中任一项的RNA分子，其中所述过客链没有相对于SEQ ID NO:4位于位置7、8、9、15、和16处的经修饰的核苷酸。

17.权利要求1-16中任一项的RNA分子，其中所述过客链包含相对于SEQ ID NO:4在位置1、2、21、22、和23处的经修饰的核苷酸。

18.权利要求1-16中任一项的RNA分子，其中所述过客链包含相对于SEQ ID NO:4在位置1、2、3、4、22、和23处的经修饰的核苷酸。

19.权利要求1-16中任一项的RNA分子，其中所述过客链包含相对于SEQ ID NO:4在位置1、2、19、20、22、和23处的经修饰的核苷酸。

20.权利要求1-19中任一项的RNA分子，其中所述活性链包含至少两个经修饰的核苷酸，其中所述经修饰的核苷酸不在5’端的前两个位置中。

21.权利要求1-19中任一项的RNA分子，其中所述活性链在5’端的前两个位置中没有经修饰的核苷酸。

22.权利要求1的RNA分子，其中所述活性链在距离末端的前或后两个位置中不包含经修饰的核苷酸。