[发明专利]使用改进的调节表达系统治疗疾病

权利要求书

1. 一种用于治疗疾病的调节表达系统，所述调节表达系统包含至少一种运载体，其中所述运载体包含：

第一表达盒，其包含：i)供编码具有治疗活性的治疗性分子的第一核酸序列插入的克隆位点，和ii)当所述第一核酸序列在所述第一克隆位点插入时有效连接到其上的第一启动子和第一poly(A)位点，

其中所述治疗性分子在对象细胞中表达，且所述治疗性分子表达或活性是方向依赖性的，在调节性分子的存在下被调节。

2. 权利要求1的调节表达系统，其中所述运载体还包含第二表达盒，所述第二表达盒包含：i)供编码所述调节性分子的第二核酸序列插入的第二克隆位点，和ii)当所述第二核酸序列在所述第二克隆位点插入时有效连接到其上的第二启动子和第二poly(A)位点，

其中所述调节性分子在所述细胞中表达。

3. 权利要求1的调节表达系统，所述调节表达系统还包含在所述第一克隆位点插入的编码所述治疗性分子的第一核酸序列。

4. 权利要求3的调节表达系统，所述调节表达系统还包含在所述第一克隆位点插入的编码所述治疗性分子的第一核酸序列，和在所述第二克隆位点插入的编码所述调节性分子的第二核酸序列。

5. 一种用于治疗疾病的调节表达系统，所述系统包含至少一种运载体，所述运载体包含：

A.第一表达盒，其包含：i)编码具有治疗活性的治疗性分子的第一核酸序列，和ii)有效连接到所述第一核酸序列的第一启动子和第一poly(A)位点，

其中所述治疗性分子在对象细胞中表达，且所述治疗性分子表达或活性是剂量依赖性的，在调节性分子的存在下被调节；和

B.第二表达盒，其包含：i)编码所述调节性分子的第二核酸序列，和ii)有效连接到所述第二核酸序列的第二启动子和第二poly(A)位点。

6. 一种用于治疗疾病的调节表达系统，所述系统包含至少一种运载体，所述运载体包含：

A.第一表达盒，其包含：i)编码具有治疗活性的治疗性分子的第一核酸序列，和ii)有效连接到所述第一核酸序列的第一启动子和第一poly(A)位点，

其中所述治疗性分子在对象细胞中表达，且所述治疗性分子表达或活性是剂量依赖性的，在调节性分子的存在下被调节；

B.第二表达盒，其包含：i)编码所述调节性分子的第二核酸序列，和ii)有效连接到所述第二核酸序列的第二启动子和第二poly(A)位点，

其中所述调节性分子在所述细胞中表达，并在激活性分子的存在下被激活，从而调节所述治疗性分子的表达或活性。

7. 一种用于治疗疾病的调节表达系统，所述系统包含至少一种运载体，所述运载体包含：

A.第一表达盒，其包含：i)编码具有治疗活性的治疗性分子的第一核酸序列，和ii)有效连接到所述第一核酸序列的第一启动子和第一poly(A)位点，

其中所述治疗性分子在对象细胞中表达，且所述治疗性分子表达或活性是剂量依赖性的，在激活的调节性分子的存在下被诱导；

B.第二表达盒，其包含：i)编码所述调节性分子的第二核酸序列，和ii)有效连接到所述第二核酸序列的第二启动子和第二poly(A)位点，

其中所述调节性分子在所述细胞中表达，并在激活性分子的存在下被激活，从而诱导所述治疗性分子的表达或活性。

8. 权利要求7的调节表达系统，其中所述调节表达系统还包含与所述运载体分开给予的激活性分子。

9. 权利要求5的调节表达系统，其中所述治疗性分子的表达或活性在所述调节性分子的存在下被诱导。

10. 权利要求5的调节表达系统，其中所述治疗性分子的表达或活性在所述调节性分子的存在下被阻遏。

11. 权利要求5的调节表达系统，其中所述治疗性分子的表达或活性在所述调节性分子的存在下被增加。

12. 权利要求5的调节表达系统，其中所述调节性分子被激活，从而调节所述治疗性分子的表达或活性。

13. 权利要求12的调节表达系统，其中所述调节性分子在激活性分子存在下被激活。

14. 权利要求12的调节表达系统，其中所述调节性分子因其构象变化而被激活。