[发明专利]抑制人PCSK9基因表达的siRNA及其应用在审
| 申请号： | 202010059160.9 | 申请日： | 2020-01-16 |
| 公开（公告）号： | CN111154760A | 公开（公告）日： | 2020-05-15 |
| 发明（设计）人： | 谭树华;王维;陈佳利;陈雪梅 | 申请（专利权）人： | 中国药科大学 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;C12N15/867;A61K31/713;A61P3/04;A61P3/06;A61P3/10;A61P9/10;A61P9/00;A61P13/12 |
| 代理公司： | 南京苏高专利商标事务所(普通合伙) 32204 | 代理人： | 杨晓莉 |
| 地址： | 210009 江*** | 国省代码： | 江苏;32 |
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| 摘要： | 本发明公开了一种特异抑制人蛋白转化酶枯草溶菌素9(PCSK9)靶基因表达的siRNA序列及其用途。所述siRNA可化学合成，也可根据其序列构建成相应的重组慢病毒或腺相关病毒等。上述siRNA或病毒转染人肝癌细胞HepG2及人正常肝细胞LO2后可有效抑制PCSK9表达，增加低密度脂蛋白受体(LDLR)蛋白水平，显著增强肝细胞摄取低密度脂蛋白(LDL)的活性。重组慢病毒高压尾静脉注射给药后可显著降低高胆固醇血症模型小鼠血浆总胆固醇(TC)、低密度脂蛋白胆固醇(LDL‑C)水平。上述siRNA或其重组病毒或其修饰物可用于预防和/或治疗高血脂症、动脉粥样硬化、心脑血管疾病、肥胖、糖尿病及肾病等病症。 | ||
| 搜索关键词： | 抑制 pcsk9 基因 表达 sirna 及其 应用 | ||
【主权项】：
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