[发明专利]MeCP2表达盒在审
| 申请号： | 201880034077.7 | 申请日： | 2018-03-23 |
| 公开（公告）号： | CN110869385A | 公开（公告）日： | 2020-03-06 |
| 发明（设计）人： | 艾德里安·伯德;丽贝卡·蒂洛森;斯图亚特·罗伯特·科布;拉尔夫·大卫·赫克特 | 申请（专利权）人： | 爱丁堡大学董事会;格拉斯哥大学理事会 |
| 主分类号： | C07K14/47 | 分类号： | C07K14/47;A61K48/00 |
| 代理公司： | 北京品源专利代理有限公司 11332 | 代理人： | 刘明海;周瑞 |
| 地址： | 英国*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | MECP2表达盒。本发明提供了包含MeCP2表达盒的核酸分子，所述表达盒包含从5'至3'的、可操作连接的：5'转录控制区，其包含能够在神经细胞中驱动转录的启动子；编码MeCP2蛋白的开放阅读框；翻译控制信号；3'非翻译区(3'UTR)，其包含以下一项或多项：(i)mir‑22的结合位点；(ii)mir‑19的结合位点；(iii)miR‑132的结合位点；(iv)miR‑124的结合位点；和(v)富含AU的元件；和转录终止信号；其中所述MeCP2表达盒的长度不超过约5kb。本发明进一步提供了病毒载体，特别是衍生自腺相关病毒(AAV)的载体，其用于这种表达盒的治疗性递送。本文公开的核酸分子和病毒载体提供了用于表达MeCP2的新型工具，并在治疗与MeCP2活性降低有关的病症(包括Rett综合征)中具有特殊价值。 | ||
| 搜索关键词： | mecp2 表达 | ||
【主权项】：
暂无信息
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