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[发明专利]基于MECP2的疗法-CN201880034073.9在审
发明人：艾德里安·伯德;丽贝卡·蒂洛森;斯图亚特·罗伯特·科布;拉尔夫·大卫·赫克特 -专利权人：爱丁堡大学董事会;格拉斯哥大学理事会
申请日： 2018-03-23 - 公布日： 2020-03-31 - 主分类号： C07K14/47 文献下载
摘要：基于MeCP2的疗法。本发明涉及可用于治疗与MeCP2活性降低有关的病症(包括Rett综合征)的合成多肽。本发明提供了合成多肽，其包含：i)与SEQ ID NO：1所示的氨基酸序列具有至少70％的相似性的MBD氨基酸序列；和ii)与SEQ ID NO：2所示的氨基酸序列具有至少70％的相似性的NID氨基酸序列，其中与全长MeCP2 e1和e2序列相比，所述多肽具有至少50个氨基酸的缺失。本发明进一步提供了提供本发明多核苷酸的核酸构建体、表达载体、病毒体、药物组合物和细胞。本发明进一步提供了在动物中治疗或预防疾病的方法，其包括对所述动物施用根据本发明的合成多肽。
基于 mecp2 疗法

[发明专利]MeCP2表达盒-CN201880034077.7在审
发明人：艾德里安·伯德;丽贝卡·蒂洛森;斯图亚特·罗伯特·科布;拉尔夫·大卫·赫克特 -专利权人：爱丁堡大学董事会;格拉斯哥大学理事会
申请日： 2018-03-23 - 公布日： 2020-03-06 - 主分类号： C07K14/47 文献下载
摘要：MECP2表达盒。本发明提供了包含MeCP2表达盒的核酸分子，所述表达盒包含从5'至3'的、可操作连接的：5'转录控制区，其包含能够在神经细胞中驱动转录的启动子；编码MeCP2蛋白的开放阅读框；翻译控制信号；3'非翻译区(3'UTR)，其包含以下一项或多项：(i)mir‑22的结合位点；(ii)mir‑19的结合位点；(iii)miR‑132的结合位点；(iv)miR‑124的结合位点；和(v)富含AU的元件；和转录终止信号；其中所述MeCP2表达盒的长度不超过约5kb。本发明进一步提供了病毒载体，特别是衍生自腺相关病毒(AAV)的载体，其用于这种表达盒的治疗性递送。本文公开的核酸分子和病毒载体提供了用于表达MeCP2的新型工具，并在治疗与MeCP2活性降低有关的病症(包括Rett综合征)中具有特殊价值。
mecp2 表达