[发明专利]BCL11A归巢核酸内切酶变体、组合物和使用方法在审
| 申请号： | 201780054710.4 | 申请日： | 2017-07-25 |
| 公开（公告）号： | CN109689865A | 公开（公告）日： | 2019-04-26 |
| 发明（设计）人： | 乔丹·贾儒尔;贾斯迪普·曼恩 | 申请（专利权）人： | 蓝鸟生物公司 |
| 主分类号： | C12N9/14 | 分类号： | C12N9/14;C12N9/00;C12N15/09 |
| 代理公司： | 北京英赛嘉华知识产权代理有限责任公司 11204 | 代理人： | 王达佐;洪欣 |
| 地址： | 美国马萨*** | 国省代码： | 美国;US |
| 权利要求书： | 暂无信息 | 说明书： | 暂无信息 |
| 摘要： | 本公开提供了改进的基因组编辑组合物和编辑BCL11A基因的方法。本公开进一步提供了基因组编辑的细胞，用于预防、治疗或改善血红蛋白病的至少一种症状。 | ||
| 搜索关键词： | 基因组 核酸内切酶 血红蛋白病 变体 细胞 基因 治疗 预防 改进 | ||
【主权项】：
1.一种多肽，其包括归巢核酸内切酶(HE)变体，其切割人B细胞淋巴瘤/白血病11A(BCL11A)基因中的靶位点。
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