[发明专利]用于治疗血红蛋白病的材料和方法有效
| 申请号： | 201780037255.7 | 申请日： | 2017-04-18 |
| 公开（公告）号： | CN109715198B | 公开（公告）日： | 2022-09-06 |
| 发明（设计）人： | C.A.考恩;A.S.伦德伯格;T.查克拉博蒂;M.I-c.林;B.P.米什拉;E.J-e.派克;A.克尼特斯基;T.D.勃兰德 | 申请（专利权）人： | 克里斯珀医疗股份公司 |
| 主分类号： | A61K38/46 | 分类号： | A61K38/46;C12N9/22;C12N15/10;C12N15/113 |
| 代理公司： | 北京市柳沈律师事务所 11105 | 代理人： | 张文辉 |
| 地址： | 瑞士*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明涉及用于离体和体内治疗患有血红蛋白病的患者的材料和方法以及通过基因组编辑来缺失、调节或灭活细胞中的BCL11A基因的转录控制序列的材料和方法。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 治疗 血红蛋白 材料 方法 | ||
【主权项】：
1.一种通过基因组编辑来编辑人细胞中的B细胞淋巴瘤11A(BCL11A)基因的方法，所述方法包括以下步骤：将一种或多种脱氧核糖核酸(DNA)内切核酸酶引入所述人细胞中以在所述BCL11A基因或编码所述BCL11A基因的调控元件的其他DNA序列内或其附近实现一处或多处单链断裂(SSB)或双链断裂(DSB)，这导致所述BCL11A基因的转录控制序列的永久性缺失、调节或灭活。
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