[发明专利]使用经遗传矫正的自体角质形成细胞进行的隐性营养不良型大疱性表皮松解症的基因疗法有效
| 申请号： | 201780005233.2 | 申请日： | 2017-01-03 |
| 公开（公告）号： | CN108473952B | 公开（公告）日： | 2022-04-08 |
| 发明（设计）人： | 祖拉布·希普拉什维利;尼贡·T·纽伦;M·皮特·马林科维奇;吉恩·唐;阿尔弗雷德·T·莱恩;保罗·A·卡瓦里 | 申请（专利权）人： | 小利兰·斯坦福大学托管委员会;退伍军人事务部代表的美国政府 |
| 主分类号： | C12N5/071 | 分类号： | C12N5/071;C12N5/079;C07K14/78 |
| 代理公司： | 北京弘权知识产权代理有限公司 11363 | 代理人： | 郭放;许伟群 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 提供了用于胶原蛋白VII的基于细胞的递送以治疗大疱性表皮松解症和角膜糜烂的方法。本公开还提供了包含角质形成细胞片层或角膜细胞片层，或者基本上由其组成，或者更进一步由其组成的组合物和药物组合物。 | ||
| 搜索关键词： | 使用 遗传 矫正 角质 形成 细胞 进行 隐性 营养不良 型大疱性 表皮 松解症 基因 疗法 | ||
【主权项】：
1.一种治疗受试者中的大疱性表皮松解症(EB)的方法，所述方法包括：从所述受试者获得皮肤细胞群；通过整合编码全长野生型人胶原蛋白VII(COL7A1)蛋白质的基因构建体来离体矫正所述皮肤细胞；培养所述经遗传矫正的细胞以形成角质形成细胞片层；以及将所述角质形成细胞片层的移植物移植到皮肤创面床上；其中通过利用包含所述基因构建体的病毒转导来矫正所述皮肤细胞；其中所述转导的皮肤细胞的前病毒基因组拷贝数(PGCN)不超过3，任选地小于2、1.5、1或0.5。
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