[发明专利]血管生成素样3(ANGPTL3)iRNA组合物及其使用方法有效
申请号: | 201710704563.2 | 申请日: | 2012-06-20 |
公开(公告)号: | CN107287202B | 公开(公告)日: | 2021-03-16 |
发明(设计)人: | B·贝藤考特;W·奎尔比斯;K·非茨杰拉德;M·弗兰克-卡梅内茨基;S·米尔斯坦;S·舒尔加-莫斯卡亚 | 申请(专利权)人: | 阿尔尼拉姆医药品有限公司 |
主分类号: | C12N15/113 | 分类号: | C12N15/113;A61K31/713;A61P3/06 |
代理公司: | 北京市金杜律师事务所 11256 | 代理人: | 陈文平;徐志明 |
地址: | 美国马*** | 国省代码: | 暂无信息 |
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摘要: | 本发明提供iRNA组合物,该组合物影响RNA诱导的沉默复合物(RISC)介导的ANGPTL3基因的RNA转录物的切割。该ANGPTL3可以在一个细胞内,例如在一个受试者,例如一个人的体内的一个细胞内。本发明还提供使用本发明的iRNA组合物的方法,用于抑制ANGPTL3基因的表达和/或用于治疗将受益于ANGPTL3基因表达抑制或减少的受试者,例如一个经受或易于经受脂类代谢作用失调的受试者,例如一个经受或易于经受高血脂症或高甘油三酯血症的受试者。 | ||
搜索关键词: | 血管 生成 angptl3 irna 组合 及其 使用方法 | ||
【主权项】:
一种用于抑制ANGPTL3表达的双链核糖核酸(dsRNA),其中所述dsRNA包括一个正义链和一个反义链,其中所述正义链包括与SEQ ID NO:1的核苷酸序列区别在于不多于3个核苷酸的至少15个连续的核苷酸,并且所述反义链包括与SEQ ID NO:5的核苷酸序列区别在于不多于3个核苷酸的至少15个连续的核苷酸。
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