[发明专利]用于定向药物输送和增强siRNA活性的化合物

摘要

本文描述式I的化合物:其中R1和R2独立地选自C10至C18的烷基、C12至C18的烯基、和油基；其中R3和R4独立地选自C1至C6烷基、和C2至C6链烷醇；其中X选自‑CH2‑、‑S‑、和‑O‑或不存在；其中Y选自‑(CH2)n、‑S(CH2)n、‑O(CH2)n‑、噻吩、‑SO2(CH2)n‑、和酯，其中n＝1‑4；其中a＝1‑4；其中b＝1‑4；其中c＝1‑4；和其中Z是抗衡离子；化合物由以下结构组成：(定向分子)m‑接头‑(定向分子)n,其中所述定向分子是类视黄醇或脂溶性维生素，其在靶细胞上具有特异性受体；其中m和n独立地是0、1、2和3；其中接头包含聚乙二醇(PEG)或类PEG分子，以及包含这些化合物中的一种或两种的组合物和药物制剂，所述化合物对于输送治疗剂有用；和使用这些组合物和药物制剂的方法。