[发明专利]一种碱基乙酰胺甘油醚分子，其化学合成方法及其在基因治疗领域的应用

摘要

本发明公开了一种碱基乙酰胺甘油醚分子，其化学合成方法及其在基因转运中的应用。该分子具有如式(I)所示的两亲性结构，即以碱基‑1‑乙酸为亲水性头部，通过酰胺键连接作为疏水性尾部的甘油脂肪醚，形成一个两亲性分子。其中Base基团为常见的天然嘌呤和嘧啶碱基，R基团为饱和或不饱和的脂肪族碳链。该化合物可以通过碱基‑1‑乙酸的活化衍生物与2,3‑二烷氧基‑1‑丙胺反应制得，原料廉价，合成方法简单。该化合物可制备成脂质体等超分子结构，且没有明显的细胞毒性，其头部的碱基能够结合核酸，并运载核酸进入细胞膜。因而，该化合物具有成为新型非阳离子基因载体的潜力，在基因治疗领域将得到广泛应用。

主权项

1.一种碱基乙酰胺甘油醚分子，其特征在于具有如式(I)所示的两亲性结构，即以碱基‑1‑乙酸为极性头部，以2,3‑二烷氧基‑1‑丙胺为非极性尾部，两部分通过酰胺键连接，形成一个既具有亲水性也具有亲脂性的两亲性结构：式(I)中所含碱基，即式(I)中的Base基团，为腺嘌呤、鸟嘌呤、次黄嘌呤、胞嘧啶、胸腺嘧啶或尿嘧啶；式(I)中的R基团，为长度在8个碳到25个碳之间，饱和或不饱和的脂肪族碳链。